希少疾患における事業性評価の考え方と注意すべきパラメーター

セミナー趣旨

　希少疾患は、それぞれの疾患の患者数は少ないものの多くの疾患があり全体を見ると大勢の方が罹患されています。
　そのような希少疾患の治療薬はまだまだ少なく、患者さんは治療薬の開発を待ち望んでいます。
　薬を創る企業としては、採算性が取れることも重要であり、赤字であれば供給を続けることは困難となります。
　薬の開発は時間がかかり、先行投資を行っていかないとなりません。
　そのために事業性評価が必要となりますが、患者数が少ない故に注意を払わないといけないことがあります。
　演者の過去の経験を共有させていただき、少しでも希少治療疾患薬の開発の一助となると幸いです。

習得できる知識

〇希少疾患治療薬に取り組む際の課題・考えること
〇希少疾患治療薬の特殊性
〇事業性評価で注意を払う点

セミナープログラム

　1．初めに
　　1.1 希少疾患治療薬とは
　　1.2 事業性評価の重要性

　2．希少疾患とは何か、どこから情報を得るのか
　　2.1 希少疾患の数
　　2.2 指定難病
　　2.3 小児慢性特定疾病
　　2.4 希少がん

　3．開発対象疾患は沢山ありそうだ！ただ、そうは言うものの、、、
　　3.1 患者数の視点で、日本国内の難病を見てみると
　　3.2 疾病別受給者証所持者数の分布

　4．最近の希少疾患治療薬の指定状況

　5．最近の希少疾患治療薬の承認状況

　6．希少疾患治療薬開発の位置づけは？
　　6.1 なぜ希少疾患治療薬を開発するのか位置づけを考えよう
　　6.2 では、希少疾患への取り組み方にはどのようなものがあるのだろう

　7．それでは、事業性評価としては何を考えるのでしょう？
　　7.1 事業性とは？
　　7.2 希少疾患治療薬の事業性で考慮する要素　(コスト)
　　7.3 希少疾患治療薬の事業性で考慮する要素　(市場性)
　　7.4 コストと市場性のバランスが取れるのか？

　8．希少疾患治療薬開発・販売の特殊性（えっ、こんなところが？）
　　8.1 (コスト)非臨床での留意点
　　8.2 (コスト)臨床での留意点
　　8.3 (コスト)製造での留意点
　　8.4 (コスト)販売・PMSでの留意点
　　8.5 (市場性)疾患や患者数予測での留意点
　　8.6 (市場性)病態・Patient Journeyでの留意点
　　8.7 (市場性)薬価での留意点
　　8.8 (制度)難病対策に関する制度　(昔ほどメリットがあるの？)
　　8.9 (制度)新薬創出・適応外薬解消等促進加算のジレンマ

　9．ベンチャーは気を付けて
　　9.1 ベンチャーが販売を考えるのであれば各種インフラの整備が必要

　10．本日のまとめ

　【質疑応答】

キーワード：
オーファンドラッグ,希少疾病,承認,開発,マーケティング,講習会,PMDA,研修,セミナー

セミナー講師

モリモト　ファーマパートナリング 代表 森本　聡　氏

【専門】
事業開発、再生医療、希少疾病、血液製剤、ワクチン

【略歴】
1982年 ㈱ミドリ十字入社　中央研究所：抗がん剤,抗不整脈剤,高血圧薬,人工血液等の創薬研究に従事
1989-93年　ドイツ駐在（中央研究所所属）
1994年～　㈱ミドリ十字　製品企画部/事業開発
1998年 吉富製薬㈱と合併　⇒　吉富製薬㈱　ライセンシング部
2000年 三菱東京製薬㈱と合併　⇒　三菱ウェルファーマ㈱　ライセンス部／経営戦略部
2007年 田辺製薬㈱と合併　⇒　田辺三菱製薬㈱　事業開発部／経営戦略部
2012年4月　田辺三菱製薬㈱ 事業開発部長
2012年9月　田辺三菱製薬㈱退社
2012年10月　シミックホールディングス㈱入社　ライセンス部担当部長（希少疾患治療薬の事業開発）
2014年10月　常務執行役員・IPDカンパニー長・ライセンシング部長
　㈱オーファンパシフィック 取締役
2016年2月　シミックホールディングス退社
2016年3月　㈱生命科学インスティテュート入社⇒出向 ㈱Clio代表取締役
2017年1月　㈱生命科学インスティテュート 　取締役、常務執行役員　再生医療部門長，経営企画部長，健康・医療ICT部門長、殿町CPC長、研究開発部門担当
2021年3月　㈱生命科学インスティテュート　退任, 顧問（2022年3月まで）
2022年4月　モリモト　ファーマパートナリングで事業開発コンサルタント開始
元Pharma Delegates理事（2017-2022年）

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49,500円（税込、資料付）
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