新規モダリティ分野における各事業性評価手法と不確実性要素の注意点

セミナー趣旨

近頃、創薬モダリティという言葉をよく目にする。
　これは低分子化合物、抗体医薬、核酸医薬、細胞医薬、遺伝子治療、ワクチン、ゲノム編集のような治療手段を与える創薬技術のデザイン・様式を指す言葉である。
　これらは起業とも関連し、新たな創薬技法を見出して知財化し、従来の医薬品では治療満足度が低い疾患に対して有効な治療法を提供するものであるが、医薬品としての承認を得ることがゴールだとすれば、医薬品たる要件は何かを理解したうえで当初から事業計画を立てる必要がある。

　本講義では、これらを踏まえた事業性の評価や不確実性要素の同定に注意すべき方法について説明したい。

習得できる知識

〇 Input:最近の創薬モダリティ動向
〇 Output: 医薬品の要件、品質=有効性と安全性
〇 Risk Management規制要因とレギュレーションチェック
〇 Action Plan: 事業計画作成とマイルストーン、Exit戦略

セミナープログラム

　1. はじめに
　　1.1 モダリティとは何か、どのようなものがあるか?
　　1.2 持論:モダリティ開発の自転車運転理論
　　　・ 自転車の後輪(新規技術・原動力)、前輪(規制・方向性)、ハンドル(経営・進むべき道)
　　　・ Input(モダリティの選択)～規制調査～研究～CMC～POC～Exitの流れ図を描く

　2. 後輪: 各モダリティの特徴と開発意義
　　2.1 低分子化合物
　　　・ AI創薬、スクリーニング学、標的蛋白質、GPCR創薬
　　　・ 抗がん剤: 分子標的薬とコンパニオン診断薬
　　2.2 バイオロジクス・生物由来製剤・血液製剤等
　　　・ ペプチド医薬品
　　　・ 抗体医薬品
　　　　- 免疫チェックポイント薬
　　　　- 抗体薬物複合体（antibody-drug conjugate: ADC）
　　　　- バイススペシフィク抗体
　　2.3 核酸医薬品(アンチセンス医薬、siRNA医薬等)
　　2.4 ワクチン
　　　・ 新型コロナワクチン
　　　・ 癌ワクチン
　　2.5 DDS・基材
　　　・ リポソーム製剤
　　　・ ゲル剤・スキャホールド(足場)治療
　　2.6 再生医療等製品
　　　・ 細胞加工製品(自家、他家)
　　　　- 間葉系幹細胞(MSC)、iPS細胞、ES細胞、脂肪幹細胞
　　　　- 細胞加工技術: 細胞シート、オルガノイド、細胞ファイバー
　　　　- 遺伝子改変細胞: CAR-T、TCR-T(siTCR)、デザイナー細胞
　　　・ 遺伝子治療(in vivo, ex vivo) 
　　　　- 腫瘍溶解性ウイルス
　　　・ エクソソーム製剤
　　　・ ゲノム編集
　　2.7 医療機器とクラス分類
　　　・ デジタルヘルス、デジタルセラビューティクス
　　　・ プログラム・AI医療機器、ウェアラブル医療機器
　　　・ 簡易迅速検査　(POCT: Point of Care Testing)
　　2.8 そのほか
　　　・ マイクロバイオーム製剤
　　　・ 細胞農業

　3. 前輪: 各モダリティと規制・不確実性要因
　　3.1 医薬品医療機器等法(薬機法)
　　　・ 承認区分: 医薬品、再生医療等製品、医療機器
　　　・ 食薬区分
　　　・ 医薬品の定義と分類
　　　・ 医薬品の承認申請制度と製造販売後制度
　　　・ 広告規制・情報提供ガイドライン
　　3.2 研究開発・知財・支援制度
　　　・ 先駆的医薬品指定制度
　　　・ 希少疾病用医薬品指定制度
　　　・ ワクチンと国家検定
　　　・ 遺伝子組み換え医薬品とカルタヘナ法対応
　　　・ バイオ後続品と知財係争
　　　・ 再生医療:再生医療等安全法と薬機法・GCTP
　　　・ 医療機器とクラス分類、DICOM・HL7・IHE
　　3.3 CMC(Chemistry, Manufacturing and Control)の構築
　　　・ 原薬(API)および製剤に求められる考え方
　　　　- 患者学、剤型、用法・用量
　　　・ 製造所(国内・外国)の認定・登録制度、治験薬GMP、輸出入
　　　・ 高薬理活性医薬品と製造要件: OEB(職業暴露バンド)  
　　　・ 生物学的製剤基準・生物由来原料基準
　　　・ 特定生物由来製剤と製造管理者要件
　　　・ 遺伝子組み換え医薬品・再生医療等製品とカルタヘナ法対応
　　3.4 POC (Proof of Concept)と試験計画
　　　・ 実証方法と規模
　　　・ 自由診療と保険診療
　　　・ 先進医療
　　　・ 臨床試験
　　　　- 医師主導型
　　　　- 企業主導型
　　　・ 医薬品の添付文書にある効能・効果の考え方
　　3.5 承認申請制度
　　　・ 業態(製造販売業、製造業、販売業等)
　　　・ 承認申請
　　　・ 薬価制度(原価計算方式と類似薬効比較方式)
　　　・ 製造販売後体制(製造管理・変更届、製造販売後調査等)
　　　・ 再審査制度、ライフサイクルマネジメント

　4. ハンドル: 事業性評価手法・事業計画
　　4.1 スタートアップ
　　　・ 大学研究と企業研究との違い: 技術移転、知財、安定供給義務
　　　・ GAPファンド・補助金の活用、各種Venture Capitalとの付き合い方
　　　・ 会社法対応、起業と会社区分、関連法規、雇用・法人税等の対応
　　　・ 事業の範囲と組織構築: 
　　　・ ビジネスモデル・Exit選択
　　4.2 事業性評価手法と不確実性要素の注意点
　　　・ 事業計画の策定
　　　・ 市場性調査・競合品調査・GAP分析
　　　・ マーケティング上のパラダイムシフト
　　　　- 事例1:C型肝炎治療薬
　　　　- 事例2:新型コロナ感染症(抗原検査薬区分、ワクチン)
　　　　- 事例3:薬価改定
　　　・ マイルストーンと規制調査・レギュレーションチェック
　　　・ プロジェクトマネジメント
　　　・ 資金・利益計画
　　　・ IPOの仕組みと準備
　　　・ Exit戦略

　【まとめ・質疑】

キーワード：
モダリティ,バイオ医薬品,核酸,創薬,再生医療,医薬品,研修,講習会
 

セミナー講師

（社）日本幹細胞国際研究会　理事　RA・QAアドバイザー　鈴木 聡 氏

【専門】
バイオロジクス、再生医療等製品、希少疾患薬の薬事・品質(RA・QA)および信頼性保証業務

【略歴】
持田製薬株式会社、バイオサイエンス研究所、経営企画室新規事業グループ等
・抗体診断薬、バイオ医薬品、創薬研究企画、臨床開発、製造販売後調査、薬事規制対応
・経営企画室新規事業(ベンチャー投資、機能性食品・化粧品・医療機器等)
YLバイオロジクス株式会社、事業開発・開発薬事部長
・バイオ後続品
オーファンパシフィック株式会社、信頼性保証本部長、総括製造販売責任者
・希少疾患薬、血液製剤・特定生物製剤、遺伝子組み換え医薬品等
サンバイオ株式会社、信頼性保証部、再生医療等製品総括製造販売責任者
・骨髄液由来間葉系幹細胞(MSC)再生医療等製品
Boyd & Moore Executive search
・経営、市場調査。外資日本法人のスタートアップ支援
IPSEN株式会社(仏パリ本社)、設立時代表取締役、総括製造販売責任者
・希少疾患(ウルトラオーファン)、起業・事業計画・製版業取得・ファブレス経営
海和製薬株式会社(中国上海市本社)、Cooperate Office Officer、総括製造販売責任者
・低分子医薬品抗がん剤、中国のバイオ・製薬産業調査
レグセル株式会社(大阪大学発ベンチャー)、Vice President薬事・信頼性保証担当
・抑制性T細胞、がん免疫
2023.10-2024.1
Global Regulatory Partners合同会社(米国籍薬事コンサル会社)、Senir Director RA&QA:
・外国企業の日本参入薬事支援
2024.1-現在
合同会社鈴木聡薬業事務所、代表社員:
・主に大学発ベンチャーの創業・薬事支援。外国CMO会社、薬事コンサル会社の日本パートナー

　【社外活動】
PARKS事業化プロデューサー(プレCxO)
・大学発知財の事業化、モダリティ・創薬手法構築、事業計画・IPO等
企業・団体アドバイザー
・国際幹細胞臨床研究会　理事
所属団体個人会員
・再生医療学会、バイオインダストリ協会(JBA)
・臨床試験学会、抗体学会、スクリーニング学研究会
・厚生労働省(MEDISO)、日本CFO協会

セミナー受講料

49,500円（税込、資料付）
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　 2名同時申込の場合計49,500円（2人目無料：1名あたり24,750円）で受講できます。
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　  今回の受講料から会員価格を適用いたします。）
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