再生医療等製品CMC・薬事申請コース（全3コース）

セミナー趣旨

【Aコース】
世界的に増えている再生医療等製品・遺伝子治療用医薬品においてその開発初期から承認に至るまでドナーのヒト組織及び細胞加工製品の輸送を伴う。ところが開発難度が高い細胞加工製品では輸送方法や安定性評価がクリティカルとなり開発が後戻りすることも少なくない。なぜだろうか？本セミナーでは輸送方法の開発や安定性試験を実施するポイントを理解し、問題を未然に回避、解決することを目的とする。

【Bコース】
新規モダリティ医療製品の多く、すなわち再生医療等製品や遺伝子治療薬、mRNA薬などはバイオテクノロジーを基盤にしており、従来の医薬品や医療機器にはない規制要件として生物由来原料基準やカルタヘナ法がある。本セミナーでは、規制制定の背景から始め、要件やアップデートの現状を説明して、開発者が本質を理解した上で対応していくための一助としたい。

【Cコース】
本講演では、遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品におけるCMCパートの薬事申請に向けた主要な課題と、その対応における留意点について解説する。特に、生きた細胞やウイルスベクター等を有効成分とした、医薬品と大きく異なる特性を有する製品の品質に関し、規制要件の原則に立ち返り、申請に不可欠となるポイントについて基礎的な事項から実務的な考え方を整理する。さらに、CMC開発段階からGCTP製造管理体制の確立に至るまで、製品ライフサイクル全体を通じた一貫した品質保証の構築に関する要点についても論じる。

習得できる知識

【Aコース】
・再生医療等製品・遺伝子治療用製品とバイオ医薬品の違いの理解
・再生医療等製品・遺伝子治療用製品とバイオ医薬品の輸送及び安定性試験の評価の違い
・輸送方法の開発及び安定性試験の評価がなぜ難しいのか（主な課題）
・輸送方法、安定性試験の留意ポイント
・輸送方法、安定性試験における最新の薬事規制・ガイダンス
・製造方法の変更、製造サイトへの技術移転、同等性評価における輸送方法及び安定性評価
・輸送方法の開発及び安定性試験の評価に関わるRS戦略相談、対面助言を含めたPMDA薬事相談の対応
・輸送方法の開発及び安定性試験の評価に関わる治験申請資料又は承認申請資料作成のポイント

【Bコース】
・再生医療等製品の種類と適応
・生物由来原料基準適合性説明のポイント
・カルタヘナ関連法令の概観
・第一種使用承認申請・第二種使用確認申請の進め方
・関連情報の入手先

【Cコース】
基礎編
・再生医療等製品の製品分類
・再生医療等製品の承認審査の考え方
・再生医療等製品のCMC 申請資料データパッケージ、資料作成におけるポイント
・PMDA相談（対面助言）のラインナップとその活用の仕方
・先駆的再生医療等製品の指定制度と加速化開発におけるCMC課題
・治験開始時・承認申請時に求めれる資料
・遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品に係る品質関連ガイドラインの基本原則の理解
・再生医療等製品に係る関連法令・ガイドライン、主要な欧米の品質ガイドライン

 実践編
・ICH Q9(R1) ガイドライン改正の主要ポイントと開発段階に応じた実践の要点
・ICH Q5A(R2) ガイドライン改正の主要ポイント及び実装における留意点
・生物由来原料基準に示される要求事項の基本的考え方と適用上の留意点
・品質管理戦略の考え方（特性解析、重要品質特性、重要工程パラメータ）
・ICH Q14新規ガイドラインの活用に向けた主要論点
・承認書において求めれる製造工程の考え方
・技術移転プロセスでの品質リスクマネジメントの効果的な活用
・プロセスバリデーション／ベリフィケーションの運用における実践的視点
・ICH Q5Eガイドラインの原則を踏まえた同等性/同質性評価の留意点
・市販後CMC変更とICH Q12の新規薬事ツールの活用に向けた主要論点
・CMC薬事戦略立案のコツ
・CMC薬事担当者に求められる視点と考え方
・薬事申請における主要なCMC課題と当局との効果的なコミュニケーションの在り方

セミナープログラム

【Aコース】　7/22開催
≫ 再生医療等製品の輸送方法の開発、安定性試験の実施 ～品質の同等性や一貫性評価に影響しうる輸送方法開発の考慮点～

１．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の製造・品質（CMC）の開発プロセス
　・再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の特徴
　・前臨床試験から臨床試験、承認申請に至る基本的な開発プロセス
　・再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の主な課題

２．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の輸送方法・安定性試験
　・輸送方法・安定性試験に関わる最新の薬事規制・ガイダンス
　・製造販売業、製造業、卸売販売業（輸送業者）の関係
　・ヒト組織及び細胞加工製品の輸送方法の開発
　・ヒト組織及び細胞加工製品の安定性試験
　・ヒト組織及び細胞加工製品の輸送試験、安定性試験の主な課題

３．輸送方法の開発、安定性試験の問題の回避及び課題への対応
　・品質管理戦略を考慮した輸送方法の開発、安定性試験の実施
　・なぜ輸送方法の開発、安定性試験の評価の影響で開発が後戻りするのか？ 
　・製法変更、技術移転並びに同等性評価における輸送試験及び安定性試験
　・PMDA相談及び承認申請資料（CTD）の作成

４．輸送方法の開発、安定性試験におけるCMC開発デザイン
　・再生医療等製品・遺伝子治療用製品のCMC開発設計（デザイン）の基本
　・ヒト組織及び細胞加工製品の輸送試験、安定性試験のベストプラクティス

□質疑応答□

【Bコース】　7/29開催
≫ 再生医療等製品・遺伝子治療薬開発のための生物由来原料基準（改訂）／カルタヘナ法　徹底解説と対応の進め方

I. 再生医療概説
　1. 再生医療、細胞治療、遺伝子治療
　2. 遺伝子治療概観

II. 生物由来原料基準（生原基）
　1. 薬害
　2. 生原基と関連法令
　3. 安全性確保の考え方
　4. 生原基の適用範囲
　5. 基準適合性説明における留意点
　6. 最新の改定

III. カルタヘナ法
　1. カルタヘナ議定書
　2. カルタヘナ法と関連法令
　3. 第一種使用とは
　4. 第一種使用承認申請
　5. 第二種使用とは
　6. 研究開発と産業利用
　7. 第二種使用確認申請
　8. 運用の流れ
　9. 第一種使用承認申請

IV. 開発のツール
　1. 指針等
　2. 参考資料、URL

□質疑応答□

【Cコース】　7/30開催
≫ 再生医療等製品におけるCMC薬事申請・戦略と製造管理・品質管理の留意点とケーススタディ

▼遺伝子治療用製品/ヒト細胞加工製品製品
1. 再生医療等製品の製品分類と典型なモダリティ
2. 関連規制・ガイドラインとその活用
3. 再生医療等製品の承認審査の要点（承認拒否事由の考え方）
4. 再生医療等製品のCMC 申請資料データパッケージを考える：ケーススタディ
5. PMDA相談（対面助言）の活用
6. 先駆的再生医療等製品指定制度／先駆け総合評価相談の活用／CMC課題の理解
7. 治験開始時・承認申請時のCMCパートの要求事項
8. 承認書の記載作成の要点／CMC申請資料の構成と求められる事項
9. 遺伝子治療用製品/ヒト細胞加工製品製品の品質管理戦略とCMC開発の要点
10. 遺伝子治療用製品等の品質及び安全性確保に関する指針の要点
11. ヒト細胞加工製品の品質に関する技術的ガイダンスの要点
12. ICH Qシリーズガイドラインの原則を再生医療等製品に適用する際の考え方
13. ICH Q9(R1) ガイドライン改正の主要ポイントと開発段階に応じた実践の要点
14. ウイルス安全性の確保に係る管理戦略立案を考える：ケーススタディ
15. 生物由来原料基準・運用通知の解釈・適切な運用に向けた実践のコツ
16. 品質管理戦略の確立に向けたCMC開発のコツ（特性解析、CQA、CPP）
17. 製法開発・重要工程パラメータ特定のための品質リスクマネジメントの活用の要点
18. 製造工程の承認書記載の最新トレンドを読む／承認事項としての「製造工程」を考える
19. 技術移転プロセスでの品質リスクマネジメントの効果的な活用
20. リスクベースアプローチに基づく品質保証の実践・GCTP運用の要点
21. プロセスバリデーションとベリフィケーションの考え方の違い・実践のコツ
22. ICH Q14新規ガイドラインの活用のポイント
23. 試験方法の設計と評価法デザインを考える：ケーススタディ
24. ICH Q5Eガイドラインの原則を踏まえた同等性/同質性評価の留意点
25. 同等性/同質性評価の技術的課題と薬事リスクの考察：ケーススタディ
26. 日米欧での再生医療等製品の審査のトレンド
27. 市販後のCMC変更とICH Q12の薬事ツールの活用の要点
28. 再生医療等製品のCMC開発の勘所とＣＭＣ薬事担当者の視点
29. CMC薬事戦略の活用と当局コミュニケーションの在り方

□質疑応答□

セミナー講師

【Aコース】
入澤コンサルティング(合)  執行社員
多摩大学 医療・介護ソリューション研究所 フェロー
入澤 朗 氏

　【元 中外製薬(株) 】　CMC薬事、品質保証に在籍／CTD-Q申請資料の作成、承認に携わる 
輸送方法の開発や安定性試験を実施するポイントを理解し、問題を未然に回避、解決する！
輸送方法の開発及び安定性試験の評価に関わる治験申請資料又は承認申請資料作成のポイントとは？

【Bコース】
(株)アールピーエム  アドバイザー 医学博士　久米 晃啓 氏

【元 医薬品医療機器総合機構 主任専門員】 
開発者が本質を理解した上で対応するための要件やアップデートの現状を解説！
「再生医療等製品の種類と適応」　「生物由来原料基準適合性説明のポイント」
「カルタヘナ関連法令の概観」　「第一種使用承認申請・第二種使用確認申請の進め方」　「関連情報の入手先」

日本のサプライヤー管理で重要となるツールの一つである「生物由来原料基準」、、、
書いている内容の理解（解釈）が難しい点や海外のBSE/TSEガイドラインと比べ、記載内容には独特な点があり、、、担当者はどう対応するか？

【Cコース】
(株)Onodera GT Pharma  常務執行役員 薬事開発部長
慶應義塾大学病院 臨床研究推進センター 客員准教授
博士（医学）
尾山 和信 氏

　【元 (独)医薬品医療機器総合機構／元 第一三共(株) テクノロジー本部 CMC薬事部 ディレクター】 
【元 PMDA 担当者が解説】
遺伝子治療用製品／ヒト細胞加工製品におけるCMCパートの薬事申請に向けた主要な課題、
そして、生きた細胞やウイルスベクター等を有効成分とした特性を有する製品の品質に関し、
規制要件、申請に不可欠となるポイントをふまえ解説！　

セミナー受講料

99,000円（税込）
E-Mail案内登録なら、2名同時申込みで1名分無料

主催者

開催場所

備考

配布資料
Aコース：
・ライブ配信受講：製本テキスト(開催日の4、5日前に発送予定)
　　※開催まで4営業日～前日にお申込みの場合、セミナー資料の到着が、
　　　開講日に間に合わない可能性がありますこと、ご了承下さい。
　　　Zoom上ではスライド資料は表示されますので、セミナー視聴には差し支えございません。
・アーカイブ配信受講：製本テキスト(開催日を目安に発送)

Bコース：
・ライブ配信受講：製本テキスト(開催日の4、5日前に発送予定)
　　※開催まで4営業日～前日にお申込みの場合、セミナー資料の到着が、
　　　開講日に間に合わない可能性がありますこと、ご了承下さい。
　　　Zoom上ではスライド資料は表示されますので、セミナー視聴には差し支えございません。
・アーカイブ配信受講：製本テキスト(開催日を目安に発送)

Cコース：
・ライブ配信受講：PDFテキスト(印刷可・編集不可)
　　※各コース開催2日前を目安に、弊社HPのマイページよりダウンロード可となります。
・アーカイブ配信受講：PDFテキスト(印刷可・編集不可)

オンライン配信
ZoomによるLive配信　►受講方法・接続確認（申込み前に必ずご確認ください）
アーカイブ配信　►受講方法・視聴環境確認（申込み前に必ずご確認ください）