核酸用ドラッグデリバリーシステムの有効性促進に向けた脂質ナノ粒子の基礎・応用、製剤設計・製造プロセスおよび分析・品質評価技術【LIVE配信・WEBセミナー】

セミナー趣旨

■本セミナーの主題および状況（講師より）

★新型コロナウイルスに対するRNAワクチン「コミナティ筋注（ファイザー製ワクチン）」、「スパイクバックス（モデルナ製ワクチン）」が新型コロナウイルスに対するワクチンとして承認されたことを受けRNA創薬研究は国内外で大きく加速しています。特に、がんやその他の感染症に対するワクチン、単一遺伝子疾患、さらにはin vivo CAR-T療法などへの応用が期待されています。これらの創薬において、mRNAを細胞内に送達する技術（Drug Delivery System: DDS）として脂質ナノ粒子(Lipid Nano Particle: LNP)が用いられています。

★LNPはpH応答性のカチオン脂質（イオン化脂質）を含む複数の脂質から構成されるナノ粒子であり、製剤設計や製造プロセス設計には特有の技術やノウハウが必要となります。

★LNPは肝臓へ集積しやすいなどの特徴があり、目的の細胞に対する指向性を高めることが難しいという課題があります。また、その開発過程で、内包される有効成分に加え、製剤としての品質及び機能評価が適切に為されることが重要であります。

■注目ポイント

★LNPの製造を見越したCMC（化学・製造・品質管理）に関する課題を取り上げより実践的な形で解説！

★AIを用いて指向的な送達を実現する「Designable LNP」設計プラットフォームを紹介！

★LNP製剤の品質評価法について分析の実例を交えながら概要と留意点を紹介！

セミナープログラム

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第1部　 mRNA創剤技術としての脂質ナノ粒子（LNP）の基礎と応用

【講演主旨】

　新型コロナウイルスに対するRNAワクチン「コミナティ筋注（ファイザー製ワクチン）」、「スパイクバックス（モデルナ製ワクチン）」が新型コロナウイルスに対するワクチンとして承認されたことを受けRNA創薬研究は国内外で大きく加速しています。特に、がんやその他の感染症に対するワクチン、単一遺伝子疾患、さらにはin vivo CAR-T療法などへの応用が期待されています。これらの創薬において、mRNAを細胞内に送達する技術（Drug Delivery System: DDS）として脂質ナノ粒子(Lipid Nano Particle: LNP)が用いられています。本講座では、特にＲＮＡ創薬を加速する上で重要な役割を果たすLNPに関して、基礎から最近の文献情報に関して、秋田の開発している脂質材料に関する話題も入れながら概説します。

【プログラム】

1.自己紹介

2.遺伝子・核酸創薬の概説
　2.1　遺伝子・核酸モダリティーの現状
　2.2　mRNA創薬のメリット

3.RNA送達技術としての脂質ナノ粒子（LNP）
　3.1　LNP技術の変遷
　3.2　mRNA搭載LNPの体内動態制御と標的化

4.LNPを用いた免疫応答制御
　4.1　新型コロナウイルスワクチンで使われている技術
　4.2　RNAワクチン製剤の免疫活性化機構
　4.3　癌ワクチン・免疫寛容制御技術等への応用

5.LNPの製剤技術と課題

【質疑応答】

【キーワード】

LNP、ｍRNA、細胞内動態、体内動態、リガンド修飾

【講演者のPRポイント】

2002年より25年にわたり、リポソームに関する研究に従事してきました。特にこの10年は背か的にLNPの発展がめざましく。この流れの中で脂質材料（ssPalm）等の開発もすすめてまいりました。これらの成果をもとに、令和5年度科学技術分野の文部科学大臣表彰　科学技術賞（開発部門）等を受賞しています。

【習得できる知識】

・RNA創薬のメリット
・ＬＮＰ開発の歴史
・ＲＮＡワクチンで用いられている脂質デザインやその免疫活性化機構に関する知見
・LNPの体内動態・標的化の戦略
・RNA創薬に関する製剤学的知識

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第2部　LNPの製剤設計と製造プロセス

【講演主旨】

　核酸・mRNA医薬品の開発成功の鍵を担う一つの要素がデリバリー技術である。様々なデリバリー技術が検討されている中で、特に、mRNAワクチンの開発を機に、脂質ナノ粒子（LNP）の研究開発が活発化している。LNPはpH応答性のカチオン脂質（イオン化脂質）を含む複数の脂質から構成されるナノ粒子であり、製剤設計や製造プロセス設計には特有の技術やノウハウが必要となる。本セミナーではこれらのポイントについて解説する。

【プログラム】

１．脂質ナノ粒子（LNP）の開発動向
　・開発のトレンド

２．LNPの製剤設計
　・pH応答性カチオン脂質
　・その他構成素材

３．LNPの品質管理
　・品質管理項目
　・安定性

４．LNPの製造プロセス
　・プロセスの概要
　・製造設備
　・各プロセスにおける課題

５．核酸・mRNA医薬開発のためのエコシステム

６．その他留意点

【質疑応答】

【キーワード】

脂質ナノ粒子、mRNA医薬、CDMO

【講演のポイント】

脂質ナノ粒子（LNP）の研究開発は活発化してきているが、製造プロセスや品質管理はまだ発展の途上である。当セミナーでは、LNPの製造を見越したCMCに関する課題を取り上げ、より実践的なセミナーを予定している。

【習得できる知識】

・LNPの製剤設計のポイント
・LNPの製造プロセス開発における留意点
・LNP製剤開発のための品質管理

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第3部　 AIを活用して細胞指向的にmRNAを送達する Designable LNP技術

【講演主旨】

　Covidワクチンの成功で信頼性を高めた核酸内包脂質ナノ粒子（LNP）は、遺伝子治療や再生医療への応用が急速に拡大しています。こうした分野では、安全性や経済性を高めるために、目的の臓器や細胞へ指向的に送達することができるLNPの開発が求められています。しかしながら、LNPは肝臓へ集積しやすいなどの特徴があり、目的の細胞に対する指向性を高めることが難しいという課題がありました。弊社では、この課題に対してAIを用いて指向的な送達を実現する「Designable LNP」設計プラットフォームを開発しましたので紹介いたします。

【プログラム】

１．はじめに

２．LNPとは？

３．LNP設計の課題

４．AIを活用したDesignable LNP設計プラットフォーム

５．多様性を確保するLNPの製造

６．今後の展望

【質疑応答】

【キーワード】

LNP、ベイズ最適化、mRNA医薬、脂質、イオン化脂質、

【講演のポイント】

LNPの開発は、目的に応じた設計と小規模検証をセットで進めることが不可欠です。それぞれの設計のリードタイムと試行数を削減することで、応用の可能性が広がります。現在、この方法で設計したLNPは、多くの共同研究先で検証を行い、その実用化も進めています。

【習得できる知識】

・様々な用途に対するmRNA内包LNPの応用
・LNPの送達課題をなるべく少ない時間で解決する取り組み

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第4部　  LNP製剤における分析・品質評価の実際

【講演主旨】

　LNPはmRNAなどに代表される新しい創薬モダリティに対する有効なDDSのひとつとして研究開発が盛んに進められている。一方で、その開発過程で、内包される有効成分に加え、製剤としての品質及び機能評価が適切に為されることが重要である。本講演ではLNP製剤に求められる品質評価技術の基礎ともなるバイオ医薬品・中分子医薬品の分析技術をベースに、LNP製剤の品質評価法について、分析の実例を交えながら、概要と留意点を紹介する。

【プログラム】

１．スペラファーマ及びアステナホールディングスが提供する医薬品開発及び分析サービスの紹介

２．LNPの品質管理と背景について
　2.1 多様化する創薬モダリティと求められる分析手法
　2.2 DDS製剤の品質評価における留意点
　2.3 Lipid Nano Particle（LNP）の品質管理

３．LNPの品質評価のための分析手法に対する各論
　3.1 活性試験
　3.2 キャピラリー電気泳動法
　3.3 チャージバリアント分析
　3.4 凝集体の管理
　3.5 核酸等における不純物の管理と課題
　3.6 mRNAの品質管理に用いられる評価手法
　3.7 LNPの品質管理に用いられる評価手法

【質疑応答】

【キーワード】

LNP, Lipid nano particle, DDS, mRNA, 中分子

【講演のポイント】

・LNP製剤の品質管理戦略と評価法について、基本的な内容から、開発上の留意点も含めて、幅広く、分かりやすく説明します。
・LNP製剤の品質管理における、適切な規格・分析手法の選択をサポートします。

【習得できる知識】

・LNPを中心とするDDS製剤の品質管理に関する考え方及び試験手法に関する知識

セミナー講師

第1部　 東北大学　 大学院薬学研究科 / 教授　 秋田　英万　氏
第2部　 富士フイルム富山化学株式会社　 バイオ事業本部 / 第二部長　 辻畑　茂朝　氏
第3部　 株式会社東芝　 総合研究所　マテリアルズ＆フロンティア研究センター　 （兼）Nextビジネス開発部　イノベーション事業推進室　 菅野　美津子　氏
第4部　 スペラファーマ株式会社　 大阪研究センター 開発分析研究所 / アソシエイトディレクター　 山田　英丙　氏

セミナー受講料

【1名の場合】60,500円(税込、テキスト費用を含む)
2名以上は一人につき、16,500円が加算されます。

主催者

開催場所