再生医療等製品における承認申請のためのレギュレーション及びPMDA対応

セミナー趣旨

　再生医療等製品の品質は医薬品と同じく、有効性と安全性との両輪の上に成り立つものである。
　同時に当該製品は細胞やウイルスなどの「生き物」を利用するため、原料や製造工程に不均一性や感染性物質の汚染リスクが存在する。
　このため、開発当初から全体的な品質管理戦略を策定し、その製造において、臨床試験データの再現性を外挿できる安定的なCMCの確立、生産スケールアップ前後の同等性確保、製造時の不純物や感染性物質の混入や発生の対処法に注意しながら、当局相談ならびに承認申請を進めていくことが必要となる。
　薬機法第23条25項では再生医療等製品の承認要件が定められており、当該製品が「効能・効果・性能」を有すること、およびそれに対して著しく有害な作用を有していないこと等が求められている。
　したがって、承認申請における当局対応においては、当該製品の承認要件をクリアしたうえで、特に製造販売後における製販業者の品質確保におけるリスク&ベネフィットに対するマネジメント能力を的確に当局側に理解せしめることが重要である。
　本講義ではこれら当局対応時に問題となり得る重要な事項について説明していきたい。

習得できる知識

〇 再生医療等製品の区分: 本質と品質特性
〇 再生医療等製品に関連する法体系: 業許可、承認申請制度
〇 工業的製法を確立するためのGCTP対応と品質管理戦略
〇 製造販売後における信頼性保証体制

セミナープログラム

　１．はじめに

　２．医薬品医療機器等法と再生医療等製品
　　2-1 医薬品としての再生医療等製品
　　　・ 分子医薬品(化合物、遺伝子・蛋白質)との違い
　　　・ 承認取得製品一覧
　　2-2 再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
　　　・ 細胞加工製品
　　　　- 自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
　　　　- 間葉系幹細胞(MSC)を応用した製品開発事例
　　　・ 遺伝子治療用製品
　　　　- in vitroとex vivo製品
　　　　- カルタヘナ法:リスク区分と拡散防止措置
　　　　- ウイルスベクターを応用した製品開発事例

　3．再生医療等製品の臨床試験と承認申請制度
　　3-1 再生医療等製品の臨床試験制度
　　3-2 治験相談と開発支援制度(希少疾病用医薬品、先駆け総合評価相談)
　　3-3 臨床試験計画時の留意点

　4．再生医療等製品の品質管理戦略
　　4-1 CMC設計時の治験薬GMP要求事項
　　　・ ドナー・原料の選定と安定供給
　　　・ ICH-Q(8,9,10)の対応
　　4-2 再生医療等製品(細胞加工製品)の製造特性と管理
　　　・ 重要品質特性(CQA: Critical Quality Attribute)の設定
　　　・ ICH-5Eと同等性試験(製造バッチ間、スケールアップ時の注意)
　　4-3 承認申請時の信頼性保証調査とGCTP適合性調査

　5．薬事・信頼性保証対応
　　5-1 再生医療等製品の事業構成と業許可
　　　・ 製造販売業と規制対応(GQP、GVP・GPSP)
　　　・ 製造業と規制対応(GMP/GCTP)
　　　・ 販売業と規制対応(GDP)
　　5-2 サプライチェーンマネジメント(SCM)の構築
　　　・ 温度管理の方法と輸送試験
　　　・ 医療機関での作業と教育
　　　・ コンビネーション製品の取り扱い

　6．当局相談の進め方
　　6-1 再生医療等製品の承認申請において必要となる添付資料と留意点
　　6-2 PMDA相談(RS総合相談・RS戦略相談)と準備すべき資料
　　6-3 承認申請段階におけるPMDA相談(承認申請・信頼性保証調査)と準備すべき資料
　　6-4 薬価交渉

　7．質疑応答、討論など

　【質疑応答】

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セミナー講師

IPSEN(株)　代表取締役　薬事・信頼性保証担当、総括製造販売責任者 鈴木 聡 氏

【専門】
バイオロジクス、再生医療等製品、希少疾患薬の薬事・品質(RA・QA)および信頼性保証業務
【略歴】
1987.4- 持田製薬株式会社
　バイオサイエンス研究所、ライフサイエンス企画室、経営企画室・新規事業グループ、臨床開発(GCP)、安全管理(GVP)・市販後調査(GPSP)、薬事・信頼性保証
　・体外診断薬(モノクローナル抗体、遺伝子組み換え技術)、尿由来製剤、遺伝子組み換え製剤(産学連携、知財)、希少疾患薬(新規DDS製剤)、機能性食品&化粧品原料
2015.12-YLバイオロジクス株式会社(陽進堂/LupinのJV)
　事業開発部長、開発薬事部長(GCP)
　・バイオシミラーの開発、薬事申請
2017.7-　OrphanPacific株式会社(CMIC/MEDISEOのJV)
　信頼性保証本部長・総括製造販売責任者(品質GQP、安全管理GVP)
　・希少疾患薬、血液由来製品の製造販売後業務、特定生物医薬品・再生医療等製品(細胞・組織医薬品、遺伝子治療)の調査・開発支援
薬事・品質(RA/QA)サポート
・エクソソーム製剤、再生医療等製品(細胞加工医薬品、遺伝子治療)など。
2019.11- サンバイオ株式会社
　信頼性保証部長、総括製造販売責任者(製造GCTP、品質GQP、安全管理GVP)
　・再生医療等製品(細胞医薬品)の品質保証、製造販売後体制構築
2021.7- Boyd & Moore
　・外資製薬会社の日本法人スタートアップ支援
　・日本発バイオベンチャーの薬事・品質保証(RA&QA)アドバイザー
2021.11- IPSEN株式会社
　代表取締役、薬事・信頼性保証担当、総括製造販売責任者/ 起業、薬事・品質
　・希少疾患薬の承認申請、製造(GMP)、製造販売後体制(品質GQP、安全管理GVP)
　【所属団体】
日本再生医療学会、厚生労働省(MEDISO)非常勤アドバイザー、日本CFO協会

→LinkedIn:
https://www.linkedin.com/in/satoru-suzuki-ph-d-mba-pharmacist-b2132383/

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