【締切】遺伝子治療製品の非臨床安全性、臨床試験デザインのポイント

最近承認された遺伝子治療製品も踏まえて、
開発、審査過程を考察する！ 今後の開発、薬事戦略を模索する！
審査側と開発側の各種試験に対する考え方のギャップを埋める！

セミナー講師

自治医科大学　臨床研究支援センター　教授　久米 晃啓 氏
専門分野：遺伝子治療、レギュラトリー・サイエンス
略歴
　1984　東北大学医学部卒業
　1990　東北大学大学院医学研究科修了、学位取得
　1996　自治医科大学講師～助教授～准教授
　2014　医薬品医療機器総合機構主任専門員
　2016　自治医科大学教授

セミナー受講料

1名につき50,000円（消費税抜き/昼食・資料付き）
〔1社2名以上同時申込の場合1名につき45,000円〕 

セミナー趣旨

遺伝子治療にはin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療という2つのカテゴリーがあり、用いられるベクターも異なる。本講座では、遺伝子治療の概説から臨床開発の現状、法規制要件、非臨床安全性試験の考え方、臨床試験デザイン等について述べる。我が国でも相次いで製品が承認されて遺伝子治療に対する関心も高まっているところであり、これら製品の開発・審査過程に対する考察も加えて、今後の発展につなげたい。

セミナープログラム

１．遺伝子治療概観
　1.1　in vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療
　1.2　代表的ベクターと適用疾患
　1.3　臨床開発の現状

２．法規制要件とその対応
　2.1　生物由来原料基準
　2.2　カルタヘナ法

３．非臨床安全性試験
　3.1　非臨床安全性試験の基本的考え方
　3.2　一般毒性試験のポイント
　3.3　造腫瘍性試験のポイント
　3.4　増殖可能型ウイルス
　3.5　GLP対応

４．臨床試験
　4.1　エンドポイント設定と試験デザイン
　4.2　用量設定
　4.3　条件及び期限付承認と先駆け指定

５．ケーススタディ
　5.1　in vivo遺伝子治療：ヒト肝細胞増殖因子（HGF）遺伝子治療薬
　5.2　ex vivo遺伝子治療：キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）療法

６．開発支援ツール
　6.1　旧確認申請とレギュラトリーサイエンス相談
　6.2　技術的ガイダンスと品質・安全性指針
　6.3　欧米規制当局のガイダンス