核酸医薬品市場の最新市場動向と開発戦略策定

セミナー趣旨

　核酸医薬品は、ASO・siRNA・mRNAなど多様なモダリティが実用化段階に入り、近年は「肝から次へ」を合言葉に中枢・腎・肺・骨格筋・心筋へ送達領域が拡張しています。
　本講演では、最新の市場動向（上市品目、ビッグディール、会議トレンド）を俯瞰したうえで、モダリティ選択、DDS/リガンド戦略、規制・臨床薬理、CMCを一体で捉える開発戦略の立て方を解説します。受講後は、TPP雛形、PoM/PoC設計、リスク潰し込みチェックリスト、90日アクションに落とし込める実務フレームを持ち帰れる構成です。

受講対象・レベル

受講対象（想定）
　•製薬・バイオ企業の 研究/創薬、開発（非臨床・臨床）、CMC/製造、薬事、事業開発（BD） の担当者
　• 核酸医薬の 探索テーマ立案～PoC前後 に関わるプロジェクトメンバー／リーダー
　• DDS/リガンド、AOC等の送達技術を 自社パイプラインに組み込みたい方
　• 核酸医薬領域で 提携・導入・共同研究 を検討する担当者（スクリーニング含む）
　• アカデミアの研究者で、企業連携・トランスレーションを視野に入れる方

レベル
　• 基礎～中級（コア）：核酸医薬の全体像は理解したいが、体系的に市場～開発戦略まで整理できていない層
　• 中級～実務（歓迎）：非臨床/臨床/CMC/薬事/BDのいずれかに実務経験があり、戦略策定・意思決定に役立てたい層

前提知識：
　• 生物学・薬理の基礎（標的/疾患/PK-PDの概念）
　• 開発プロセスの基本（FIH、PoM/PoC、CMCの役割）

※核酸化学の詳細や高度な合成・分析の専門知識は必須ではありません（必要箇所は講義内で整理します）

習得できる知識

〇 核酸医薬の最新市場動向の読み解き方（上市品目・ビッグディール・主要プレイヤーの俯瞰と示唆の抽出）
〇 モダリティ選択と差別化設計（ASO/siRNA/mRNA等×適応×競合から「勝ち筋」を作る方法）
〇 リガンドを含むDDS戦略の立て方（中枢・腎・肺・骨格筋・心筋での設計論点とリスク整理）
〇 規制・臨床薬理を踏まえた開発計画（PoM/PoC設計、用量設定、バイオマーカー、比較可能性の作り方）
〇 CMCを戦略に組み込む実務フレーム（初期から決めること、CDMO/内製判断、セカンドソース設計、リスク潰し込み）

セミナープログラム

　１．導入
　　1.1 セミナー目的・到達目標（本日持ち帰る成果物）
　　1.2 事前アンケート結果の共有（集計発表）と本日のフォーカスポイント説明
　　　- 回答者属性（所属・職種・経験年数など）サマリー
　　　- 関心モダリティ分布（ASO/siRNA/mRNA/編集 等）
　　　- 困りごと上位（送達/DDS、安全性、CMC、臨床設計、事業性 など）
　　　- 本日の重点配分（どの章を厚く扱うか／Q&Aの観点）
　　1.3 本日の全体像（市場→モダリティ→DDS→規制→CMC→戦略策定）

　２．核酸医薬品市場の最新市場動向
　　2.1 核酸医薬市場の拡大ドライバー（希少疾患→中枢/心血管/代謝など）
　　2.2 核酸医薬の分類（ASO：RNase H/スプライシング、siRNA、aptamer、mRNA/saRNA 等）
　　2.3 上市品目一覧（俯瞰）：承認モダリティ別・適応領域別の全体像
　　2.4 直近の承認・適応拡大トピックから読み解く「勝ち筋」
　　2.5 プレイヤー地図（専業／Big Pharma／CDMO／プラットフォーム）
　　2.6 最近のビッグディール（提携・導入・買収）：狙い／評価軸／再現性
　　2.7 リガンドを含むDDS開発動向（特に中枢・腎・肺・骨格筋・心筋）
　　　- “肝から次へ”の潮流と課題（組織選択性・細胞内移行・安全性）
　　　- AOC（Antibody–Oligonucleotide Conjugate）の位置づけと臨床入りの論点
　　　- 中枢：BBB通過戦略（受容体介在、抗体/ペプチド、局所投与の位置づけ）
　　　- 腎：糸球体/ポドサイト/尿細管ターゲティングの考え方（安全性・蓄積）
　　　- 肺：吸入/経鼻などルート起点のDDS設計（局所曝露と全身曝露）
　　　- 骨格筋：筋細胞取り込み・分布・投与経路（全身/局所）の設計ポイント
　　　- 心筋：心臓選択的送達・オフターゲット回避・安全性（不整脈等）の論点
　　2.8 開発動向（TIDES USA 2026の総括）：注目論点（Discovery→Clinical→CMC→Delivery）
　　2.9 市場データの読み方（推計の落とし穴、KPI、比較のコツ）
　　2.10 ミニ演習：自社テーマの「参入理由（勝ち筋）」を1行で定義

　３．モダリティ選択と差別化戦略
　　3.1 モダリティ俯瞰（ASO／siRNA／mRNA/saRNA／編集系）
　　3.2 ASO：RNase H型／スプライシング制御型の戦略設計
　　3.3 siRNA：サイレンシング設計と投与レジメン最適化
　　3.4 mRNA/saRNA：適応領域の考え方と実装上の論点
　　3.5 差別化の3層モデル（薬効・投与・安全性/忍容性）
　　3.6 ミニ演習：適応×標的×モダリティで差別化仮説を2案作成

　４．DDS/送達戦略
　　4.1 送達の課題整理（臓器選択性、細胞内移行、エンドソーム脱出）
　　4.2 コンジュゲート／脂質・ポリマー／局所投与の使い分け
　　4.3 “肝から次へ”の戦略（適応・投与経路・バイオマーカー設計）
　　4.4 送達起点でのTPP設計（どこまでをMustにするか）

　５．規制・臨床薬理を踏まえた開発設計
　　5.1 オリゴ核酸治療薬の臨床薬理：要求事項の全体像（PK/PD/分布/免疫）
　　5.2 FIH設計：用量設定、評価項目、バイオマーカー、患者選択
　　5.3 PoM（機序確認）とPoC（臨床的価値）の切り分け
　　5.4 競合比較の設計（エンドポイント整合、外部対照、間接比較の注意）
　　5.5 ミニ演習：PoM/PoCに必要なデータを各3つ定義

　６．CMC・製造を戦略に組み込む
　　6.1 CMCがボトルネックになりやすい論点（不純物、鎖長分布、修飾、安定性）
　　6.2 製造スケールと品質規格：初期から決めるべきこと／後回しで良いこと
　　6.3 CDMO活用 vs 内製：意思決定フレーム（コスト、供給、移転、規制）
　　6.4 セカンドソース戦略（タイミング、データブリッジ、リスク低減）
　　6.5 投与利便性・安全性とCMCの接続（差別化の裏側としてのCMC）

　７．開発戦略策定ワーク
　　7.1 戦略テンプレの説明（記入ルールと例示）
　　7.2 自社テーマで埋める：疾患/患者像、競合地図、TPP（Must/Want）
　　7.3 開発計画：PoM/PoC、主要試験、リスク潰し込み（非臨床/臨床/CMC）
　　7.4 体制・提携方針（内製/外部連携）と90日アクションプラン
　　7.5 共有・フィードバック（時間が許す範囲で）

　８．まとめ・質疑
　　8.1 意思決定チェックポイント10
　　8.2 次にやるべきこと（社内提案への落とし込み手順）
　　8.3 Q&A

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核酸医薬品,モダリティ,再生医療,事業開発,事業性,WEB海外,セミナー,研修,講習会

セミナー講師

エヌ・アール・エー サービス　代表 野澤　厳 氏

【専門】
核酸医薬、遺伝子治療、細胞療法

【略歴】
レナセラピューティクス株式会社 事業開発本部長／東京大学大学院医学系研究科 客員研究員／N.R.A.サービス代表
東京理科大学大学院工学研究科修士課程修了後、ライオン株式会社にてDrug Delivery System研究に従事し、その成果により城西大学より薬学博士号を取得。1989年より久光製薬株式会社にて11年以上勤務し、その間7年間米国研究所に駐在。2001年に株式会社ジェノファンクションを創業し代表取締役を務めた後、複数のバイオベンチャーで経営・事業開発を担う。2012年からはサンファーマ株式会社にて日本事業の立ち上げに貢献し、2018年にはリベロセラ株式会社を共同創業し代表取締役に就任。2021年よりRepertoire Genesis株式会社にて事業開発を推進した後、2024年11月より現職。
核酸医薬、遺伝子治療、細胞療法などを対象とした事業開発に幅広い経験を有し、資金調達、共同研究、知的財産・契約交渉、原薬事業、薬事、安全管理まで多岐にわたる実務を経験。加えて、個人事業「N.R.A.サービス」を通じて、業界動向調査やコンサルティングを提供している。

セミナー受講料

49,500円（税込、資料付）
■ 会員（案内）登録していただいた場合、通常1名様申込で49,500円（税込）から
　・1名で申込の場合、46,200円（税込）へ割引になります。
　・2名同時申込で両名とも会員登録をしていただいた場合、計49,500円（2人目無料）です。

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