異種成分を使わない新規国産ゲノムデザインテクノロジー(ST法)がもたらす次世代の遺伝子治療

セミナー趣旨

核酸を細胞外から導入することにより、新しい機能を細胞に付加したり、あるいは遺伝性疾患で損失している遺伝子を補充・修復することなどを可能にする遺伝子治療は、これからの医療を担う革新的先端医療である。中でも、直接的に特定の遺伝子をターゲットして修復したり、破壊することが可能なゲノム編集技術を利用する遺伝子治療は、次世代の遺伝子治療法と期待され、海外を中心に積極的に医療適応に向けた基礎研究・臨床研究が盛んに行われている。
in vivoであれ、ex vivoであれ、核酸を細胞に導入する遺伝子治療では、その導入にそのほとんどで異種生物であるウイルスベクターを利用することなどから、あるときは異種配列の予期せぬゲノムへの挿入や遺伝子発現を通したがん化の促進事例が発生したりと、利用に当たって厳しく安全性の担保しながら、厳格な規制の下で慎重に行われている。ゲノム編集の利用に至っては、まだ明確な規制が取り決められておらず、従来の規制を参照することで行われている。ゲノム編集を含めた遺伝子治療を、安全にかつ様々な遺伝性疾患に利用していくためには、より簡便で安全性を担保できる革新的な技術革新に基づいた遺伝子治療法・ゲノム編集法の確立と進歩が必要である。
このような背景のもと、本講座では、講演者が取り組んできた簡便で安全性を担保できる核酸のみ導入よる国産の次世代ゲノム編集技術：ST法について、その発見から有用性の確認等に至るまで可能な範囲で紹介し、種々の分野での広範な利用を推進していきたい。

◆講習会のねらい◆
講演者は、最終的に特に遺伝子治療への応用を真に目指し、核酸のみによるゲノム編集技術の開発をAMEDおよびNEDO等のプログラムを利用しながら長年行ってきた。その結果、最近高効率化に成功し、実治療に理論上利用可能であろうレベルにまで新規のオリジナルゲノム編集法を成熟させることに成功した。既存の技術では出来なかったことまでもが出来るようになった。折角の完全な国産のゲノム編集技術であるので、知財状況も含め技術内容を理解していただき、既存の技術との違いを理解していただき、是非とも医療分野・育種分野等に広く利用していただきたい。利用の観点からも積極的に疑問点を質問してほしい。

◆主催者より◆
「ST法（Sense-strand Technology）」は、これまで当たり前とされてきた外来タンパク質を必要とせず、オリゴ核酸のみでゲノム編集を可能にすることが大きな特徴です。医薬品としての応用では、ST法での狙った遺伝子の直接編集により、ウイルスベクターや外来タンパク質を使わない生体内での編集が可能となることが期待されています。
本セミナーでは、間世田先生が開発した「ST法（Sense-strand Technology）」を開発者本人から聞くことができ、これから始める方はもちろん、現在使用している方も直接質問して理解を深めるまたとないチャンスです。さらには配慮すべき知的財産についてもお話され、ビジネス応用／実用化の際に大いに参考となるでしょう。この機会をご活用ください。

セミナープログラム

A.    核酸医薬と遺伝子治療

B.    遺伝子治療とゲノム編集

C.    ゲノム編集の現状

D.    既存のCRISPR-Cas9法

E.    次世代ゲノム編集法―ST法（ゲノムデザインテクノロジー）の基礎：PODiRシステム
　i.    PODiRシステムの発見
　ii.    PODiRシステムのメカニズム
　iii.    PODiRシステムの一般性
　iv.    PODiRシステムの応用・利用提案

F.    次世代ゲノム編集法―ST法の実際
　i.    ST法でできること
　ii.    ST法の効率化1
　iii.    ST法の効率化2
　iv.    ゲノム編集の阻害因子除去による効率化
　v.    周辺技術の紹介
　vi.    PODiR法とST法の将来

□質疑応答□

セミナー講師

国立研究開発法人 産業技術総合研究所  上級主任研究員　博士（農学）　間世田 英明 先生

セミナー受講料

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