再生医療等製品におけるCMC開発戦略と開発ステージ毎の注意点

セミナー趣旨

　再生医療等製品は「生きた細胞」を用いるため、製造ごとのばらつき（CMC）が品質や臨床成績に直結する。そのため、開発ステージごとに求められるCMCデータ、管理基準、技術移転の方法論が極めて重要である。
  本講座では、非臨床から臨床、承認申請、商用化に至るまでの各段階で直面する課題を整理し、均質性・力価評価、原料確保、スケールアップ対応、規制要件適合などを具体的に解説する。加えて、日本・中国・米国の制度比較や国際展開を視野に入れた開発戦略とリスクマネジメントについても考察する。

習得できる知識

〇 CMCにおける開発ステージごとの要件と注意点
〇 再生医療等製品におけるGMP・GCTP適合戦略
〇 原料確保・ドナー管理・品質均質化の実務的対応
〇 スケールアップ・工業化に伴うリスクと限界
〇 各国制度比較に基づく国際展開戦略

セミナープログラム

　第1部　はじめに
　　1-1 再生医療等製品の全体像と市場動向（日・米・中の比較）
　　1-2 細胞医薬と遺伝子治療の基本的な違い
　　1-3 CMC開発戦略における共通課題と特有課題

　第2部　細胞医薬（Cell Therapy）
　　2-1 自家細胞医薬（Autologous）
　　　・ 自家細胞製品の特徴：患者由来、個別対応型
　　　・ CMC開発の初期段階：採取、培養、加工における品質確保
　　　・ ドナー由来変動への対応：限界とリスクマネジメント
　　　・ GMP/GCTP適合性：少量多品種製造の管理課題
　　　・ 承認申請時の留意点：同等性データとバリデーションの整理
　　2-2 他家細胞医薬（Allogeneic）
　　　・ 他家細胞製品の特徴：大量製造・商用化に適したモデル
　　　・ 原料細胞のバンク構築：マスターセルバンクとワーキングセルバンク
　　　・ 均質性と力価評価：大規模培養時の変動管理
　　　・ 工業化スケールアップの課題：自動化、不死化、品質維持
　　　・ 長期保存・輸送の課題：コールドチェーン、安定性試験

　第3部　遺伝子治療（Gene Therapy）
　　3-1 in vitro型（Ex vivo）
　　　・ 概要：患者やドナー細胞を体外で遺伝子改変し、移植するモデル
　　　・ プロセスフロー：採取 → 改変 → 培養 → 投与
　　　・ ベクター導入法の選択：レトロウイルス、レンチウイルス等
　　　・ CMC課題：改変効率、オフターゲット評価、安定性試験
　　　・ 規制対応：CAR-Tなどの先行事例と承認要件
　　3-2 in vivo型
　　　・ 概要：ベクターを直接患者体内に投与する治療法
　　　・ ベクターの種類：AAV、レンチウイルス、LNP（mRNA）など
　　　・ 製造課題：ウイルスベクターの大量生産と純度管理
　　　・ 非臨床データの重要性：毒性評価・用量設定・免疫反応
　　　・ 長期フォローアップ：遺伝子発現持続性、安全性評価

　第4部　横断的課題とリスクマネジメント
　　4-1 品質均質性と同等性の確保：変動を前提にした戦略設計
　　4-2 規制当局の査察対応：GMP/GCTPに加え、ベクター製造適合性調査
　　4-3 国際共同開発における調和：ICHガイドラインと各国規制の差
　　4-4 商用化移行時の技術移転：研究室から工業生産への橋渡し
　　4-5 事業継続計画（BCP）：サプライチェーン途絶や原料不足への対応

　第5部　成功事例・失敗事例と教訓
　　5-1 自家細胞医薬：患者スケジュール管理とCMC変動対応の成否
　　5-2 他家細胞医薬：スケールアップ成功例と製造失敗例の比較
　　5-3 遺伝子治療 in vitro：CAR-T承認事例から学ぶCMCデータの重要性
　　5-4 遺伝子治療 in vivo：AAV治療薬の価格・製造課題と規制当局の視点
　　5-5 日本企業が取り得る戦略：差別化ポイントと国際展開の選択肢

　第6部　討論・質疑応答
　　6-1 参加者の製品領域に合わせたCMC課題の共有

　【質疑応答】

キーワード：
医薬品,核酸,バイオ,再生医療,開発,薬事,講習会,研修,セミナー

セミナー講師

合同会社鈴木聡薬業事務所　代表社員 RA・QAアドバイザー　博士(医学)、MBA 鈴木聡 氏

【専門】
バイオロジクス、再生医療等製品、希少疾患薬の薬事・品質(RA・QA)および信頼性保証業

《略歴》
職歴
1987.4- 持田製薬株式会社
バイオサイエンス研究所、ライフサイエンス企画室、経営企画室・新規事業グループ、臨床開発(GCP)、安全管理(GVP)・市販後調査(GPSP)、薬事・信頼性保証
・体外診断薬(モノクローナル抗体、遺伝子組み換え技術)、尿由来製剤、遺伝子組み換え製剤(産学連携、知財)、希少疾患薬(新規DDS製剤)、機能性食品&化粧品原料
2015.12-YLバイオロジクス株式会社(陽進堂/LupinのJV)
事業開発部長、開発薬事部長(GCP)
・バイオシミラーの開発、薬事申請
2017.7-　OrphanPacific株式会社(CMIC/MEDISEOのJV)
信頼性保証本部長・総括製造販売責任者(品質GQP、安全管理GVP)
・希少疾患薬、血液由来製品の製造販売後業務、特定生物医薬品・再生医療等製品(細胞・組織医薬品、遺伝子治療)の調査・開発支援
薬事・品質(RA/QA)サポート
・エクソソーム製剤、再生医療等製品(細胞加工医薬品、遺伝子治療)など。
2019.11- サンバイオ株式会社
信頼性保証部長、総括製造販売責任者(製造GCTP、品質GQP、安全管理GVP)
・再生医療等製品(細胞医薬品)の品質保証、製造販売後体制構築
2021.7- Boyd & Moore
・外資製薬会社の日本法人スタートアップ支援
・日本発バイオベンチャーの薬事・品質保証(RA&QA)アドバイザー
2021.11- IPSEN株式会社
代表取締役、薬事・信頼性保証担当、総括製造販売責任者/ 起業、薬事・品質
・希少疾患薬の承認申請、製造(GMP)、製造販売後体制(品質GQP、安全管理GVP)
海和製薬株式会社(中国上海市本社)、Cooperate Office Officer、総括製造販売責任者
・低分子医薬品抗がん剤、中国のバイオ・製薬産業調査
レグセル株式会社(大阪大学発ベンチャー)、Vice President薬事・信頼性保証担当
・抑制性T細胞、がん免疫
2023.10-2024.1
Global Regulatory Partners合同会社(米国籍薬事コンサル会社)、Senir Director RA&QA:
・外国企業の日本参入薬事支援
2024.1-現在
合同会社鈴木聡薬業事務所、代表社員:
・主に大学発ベンチャーの創業・薬事支援。外国CMO会社、薬事コンサル会社の日本パートナー


学歴
1981.4-1985.3東京理科大学薬学部薬学科
1985.4-1987.3東京理科大学大学院薬学研究科修士課程修了・生化学
2008.4-2012.3東京医科歯科大学医歯薬総合研究科博士課程修了生命情報学・博士(医学)
2017.9- 2018.7英国Anglia Ruskin University　MBA
2018.6-2021.5東京大学大学院薬学研究科ITヘルスケア社会連携講座研究員

所属団体
一般社団法人日本薬業支援家協会、社団法人日本幹細胞国際研究会理事、日本再生医療学会、再生医療イノベーションフォーラム、臨床試験学会、核酸医薬学会、遺伝子細胞治療学会、TEP/TXアントレプレナーパートナーズ・メンター会員

セミナー受講料

49,500円（税込、資料付）
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