ゲノム編集・遺伝子治療における技術動向・開発・課題（技術・知財）と安全性評価／オフターゲット効果排除の考え方

セミナー趣旨

＜主催者より＞
本セミナーでは、ゲノム編集・遺伝子治療について、CRISPR-Casシステムについて、原理とこの技術の応用と安全性の評価方法を中心に解説されます。特に、CRISPR-Cas9は、他のゲノム編集ツールであるZFNやTALENと比べ、簡便さと安価なことが特徴です。培養細胞だけでなく、受精卵にゲノム編集を行うことでノックアウト個体も作製できます。その一方で、オフターゲット効果を考慮する必要があるなど、懸念点もあります。本セミナーでは、オフターゲット効果を低減させる手法やノウハウを紹介し、予期しない結果に備えることができますので、参加者がお持ちの課題に応用していただけます。この機会をご活用ください。

セミナープログラム

第１部（12:45～16:15）
『ゲノム編集・遺伝子治療における技術動向・課題（技術・知財）と安全性評価の考え方』
　ゲノム編集とは、DNAの任意の塩基配列を切断することによって、遺伝子を効率的に改変する技術である。微生物から植物・動物での改変が可能なことから、新しいバイオテクノロジーとして注目されている。本講演では、CRISPR-Casシステムの原理と様々な分野でのこの技術の応用と安全性の評価方法について紹介する。

　　[得られる知識] ゲノム編集に関する基礎知識と研究開発動向

１．ゲノム編集のツールとは
　　1-1.ZFNやTALENなどのタンパク質型ツール
　　1-2.CRISPR-Cas9などの複合型ツール
　　1-3.塩基編集などの派生ツール

２．ゲノム編集による様々な遺伝子改変
　　2-1.遺伝子ノックアウト
　　2-2.遺伝子ノックイン
　　2-3.塩基レベルでの改変

３．オフターゲット解析の実践的手法
　　3-1.オフターゲット変異とは
　　3-2.オンターゲットでの予期せぬ変異
　　3-3.様々なオフターゲット解析手法
　　　　3-3-1.電気泳動による解析
　　　　3-3-2.NGSを利用した解析

４．CRISPRゲノム編集技術の課題
　　4-1.技術的問題
　　4-2.倫理的問題
　　4-3.知財問題

□質疑応答□

  第２部（16:30～17:45）
『ゲノム編集治療の開発とオフターゲット効果排除の考え方　～EmendoBioの取り組み』
　ゲノム編集の医療応用にはオフターゲット効果の排除が必須課題であるとの観点から、特異性の高い新規CRISPRヌクレアーゼを新たに見出し、オフターゲット効果を排除するための最適化技術を開発してきている。この技術開発と臨床応用について弊社（アンジェス株式会社）の子会社であるEmendoBioの取り組みを紹介する。

　　[得られる知識] オフターゲット効果の検出方法 オフターゲット効果低減の方策 常染色体顕性遺伝疾患のアレル特異的ゲノム編集による治療戦略

１．ゲノム編集治療におけるオフターゲット効果に伴う課題
　　・オフターゲット効果が発生する要因
　　・オフターゲットサイトの検出方法
　　・オフターゲット効果を低減させる方策

２．EmendoBioにおけるオフターゲット効果低減への取り組み
　　・新規CRISPRヌクレアーゼ探索技術プラットフォーム
　　・CRISPRヌクレアーゼの最適化によるオフターゲット効果の排除

３．常染色体顕性遺伝疾患のアレル特異的ゲノム編集による治療戦略
　　・アレル特異的ゲノム編集が必要なケース
　　・SNPsを標的としたゲノム編集戦略

□質疑応答□

セミナー講師

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