【中止】オーファンドラッグ開発における事業戦略構築とRWDの使い方

セミナープログラム

【10:30～13:00】
【第１部】　オーファンドラッグ開発の事業戦略と開発支援制度の活用

IPSEN(株) （元・持田製薬） 鈴木聡 氏

【講座主旨】
希少疾患の定義は国によって異なるが、患者数が少なく、その多くは遺伝病である。それゆえ、希少疾病用医薬品の開発は難易度が高く、事業も大規模にはなりにくいため、敬遠されがちであった。 しかし、近年、情報処理技術による病態解明が進み、分子標的薬や遺伝子治療等の新たな創薬手法も適応されると、各国は独自の希少疾病用医薬品指定制度(ODD)や薬価政策を適用し、これを支援するようになった。 本講座では日本におけるODDの活用法と事業戦略構築に関する法制度や課題について講師の経験も交えて説明したい。

【講座内容】
１．世界および日本における希少疾患の定義と種類
　1-1 世界・地域に特徴的な希少疾病
　　・日本における希少疾患と指定難病との関係
　1-2　患者学・患者中心の医療の概要
　　・主な患者団体と疾病啓発キャンペーン
　　・患者数、分布、Patient Journeyの調査方法

2.日本における希少疾病用医薬品・再生医療等製品の開発特性と支援制度
　2-1 希少疾病用医薬品指定制度(ODD)と優先審査
　　・日米欧三極のODD比較
　　・日本における医療ニーズ把握と開発可能性の調査
　2-2 臨床試験における課題と対応
　　・国際共同治験とブリッジング試験の要件
　　・対照薬選定における外部対照の利用
　　・薬効評価の組み方(短期、中期～長期のアウトカム設定)
　　・バーチャル治験の動向
　2-3 再審査制度と製造販売後調査
　　・市販直後調査と製造販売後調査における全例調査

3．希少疾病薬の事業戦略: 法規制対応とコスト対策
　3-1　製造販売業の取得と規制対応組織の構築
　3-2　製造・品質保証・物流における課題と対応　　
　　・製品設計とGMP遵守事項
　　・外国製造所と国内製造所(出荷)
　　・製造/物流に係るコスト対策
　　・薬価交渉
　3-3　販売時の組織構築と販管費対策
　　・エリアマーケティングの構築
　3-4　バリューチェーン構築
　　・アウトソーシングの活用と注意点
　　・サプライチェーンの構築と効率化

【質疑応答】

【14:00～16:00】
【第２部】 オーファンドラッグ開発にも有益なリアルワールドデータの使いかた
　　　　　　～ データ活用を目的化せず、より正確な診療現場の理解に繋げるには ～

JMDC(株) コンサルティング部 マネージャー　田中重雄　氏

【講座主旨】
本邦における薬剤の開発対象は、「難病」や「部分適応症」など、これまで以上にニッチな領域へとシフトしています。希少ゆえに実態を表す情報は乏しく、市場評価や患者ニーズの把握も一筋縄ではいかないでしょう。弊社が保有するリアルワールドデータ、とりわけレセプトを主としたビッグデータで「何ができるか（有益な使いかた）」および「どう扱うべきか（正しい使いかた）」を、基礎的な部分からご紹介いたします。

【講座内容】
1.総論：そもそも医療におけるリアルワールドデータとは
　1.1 リアルと非リアルの区別
　1.2 さまざまなリアルワールドデータ
　1.3 製薬企業とレセプトデータ

2.レセプトを交えた参入先（オーファン領域を含む）の検討方法
　2.1 複数の疾患領域を均して眺める
　2.2 特定の疾患領域を深掘りして眺める
　2.3 検討時に意識すべきピットフォールと対処法

3.オーファン領域で効果的な分析イメージの実際
　3.1 レセプトで実現する追体験
　3.2 患者はどこにどれだけ居るのか
　3.3 受診から診断はスムースになされているのか
　3.4 治療アクセスに地理的な課題はないか

【質疑応答】

セミナー講師

【第１部】IPSEN(株)（元・持田製薬）鈴木聡 　氏

◆講師略歴◆
1987.4- 持田製薬株式会社
バイオサイエンス研究所、ライフサイエンス企画室、経営企画室・新規事業グループ、臨床開発(GCP)、安全管理(GVP)・市販後調査(GPSP)、薬事・信頼性保証
・体外診断薬(モノクローナル抗体、遺伝子組み換え技術)、尿由来製剤、遺伝子組み換え製剤(産学連携、知財)、希少疾患薬(新規DDS製剤)、機能性食品&化粧品原料

2015.12-YLバイオロジクス株式会社(陽進堂/LupinのJV)
事業開発部長、開発薬事部長(GCP)
・バイオシミラーおよび投与機器の開発、薬事申請

2017.7-　オーファンパシフィック株式会社(CMIC/MEDISEOのJV)
信頼性保証本部長・総括製造販売責任者(品質GQP、安全管理GVP)
・希少疾患薬、血液由来製品の製造販売後業務、特定生物医薬品・再生医療等製品(細胞・組織医薬品、遺伝子治療)の調査・開発支援
薬事・品質(RA/QA)サポート
・エクソソーム製剤、再生医療等製品(細胞加工医薬品、遺伝子治療)など。

2019.11- サンバイオ株式会社
信頼性保証部長、総括製造販売責任者(製造GCTP、品質GQP、安全管理GVP)
・再生医療等製品(細胞医薬品)の品質保証、製造販売後体制構築

2021.7- Boyd & Moore
・外資製薬会社の日本法人スタートアップ支援
・日本発バイオベンチャーの薬事・品質保証(RA&QA)アドバイザー

2021.11- IPSEN株式会社
代表取締役、薬事・信頼性保証担当、総括製造販売責任者/ 起業、薬事・品質
・希少疾患薬の承認申請、製造(GMP)、製造販売後体制(品質GQP、安全管理GVP)

【第２部】JMDC(株)　田中重雄　氏

◆講師略歴◆
大阪大学薬学部卒業。薬剤師としての臨床経験を経て、内資系製薬企業に勤務。
10年超に渡り、学術・マーケティング・経営企画室と、オペレーションから戦略企画まで幅広い経験を積む。
その後、医療系法人のM&Aアドバイザー、地域医療改善に向けた産学官連携コーディネータ、自然言語処理系AIスタートアップでの製薬向けコンサルと、医薬・医療業界における課題解決シーンを多角的にリード。
2020年4月、JMDCに入社。COOとともに製薬本部コンサルティング部の立ち上げに従事。現在に至る。

セミナー受講料

1名につき55,000円（消費税込/資料付き）
〔1社2名以上同時申込の場合のみ1名につき49,500円〕

受講について

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