【中止】新しい創薬モダリティーとしてのsiRNA分子・RNA干渉

セミナー趣旨

　核酸医薬品は、従来の主流であった抗体医薬品や低分子医薬品に続く次世代の創薬モダリティーとして注目を集めている。核酸医薬とは、DNAやRNAといった遺伝分子を医薬に利用するものであるが、抗体医薬品と同様に高い特異性と有効性が期待できるだけでなく、低分子医薬品と同様に化学合成により任意の核酸が合成できるという有用性をあわせもつという利点がある。さらに、核酸医薬品は、抗体医薬品や低分子医薬品では難しかったRNA分子を標的とすることが可能であり、その利用の幅が大きく広がることも利点である。核酸医薬品にはアンチセンスオリゴ、アプタマー、siRNAなどが含まれる。もっとも古くから開発されていたのはアンチセンスオリゴであり、それに続いてアプタマーが登場した。しかしながら、siRNAについては20年あまりの歴史しかなく、様々な副作用などの問題点も指摘され、なかなかその実用化に至らなかった。ところが、2018年には米国と欧州で、2019年には日本でも初めてのsiRNAが核酸医薬品として承認された。siRNAは、近年の研究により核酸医薬品の中でも配列設計法が整備されてきており、これからの創薬モダリティーとしての展開が期待されている。
　今回は、特にsiRNAに焦点を絞り、siRNAによるRNA干渉の分子基盤と作用機序、オフターゲット効果を示さないsiRNAによる効率的RNA干渉の分子機構などを紹介する。さらに、核酸医薬品開発において大きく展開する可能性のあるsiRNAの今後の展望にもついて述べる。

習得できる知識

・RNA干渉の基礎知識
・標的遺伝子特異的siRNAの設計法
・siRNAによるオフターゲット効果の分子機構
・核酸医薬品の歴史と概要
・核酸医薬品として認可されたsiRNAの特徴
・今後の核酸医薬品としてのsiRNAの展望

セミナープログラム

1.RNA干渉の発見とその分子メカニズム
　1.1　RNA干渉発見の意義
　1.2　線虫におけるRNA干渉の発見
　1.3　ヒトにおけるRNA干渉の発見
　1.4　ヒトでRNA干渉効果があるsiRNAの特徴
　1.5　ヒトにおけるRNA干渉の分子メカニズム

2.核酸医薬品の分類
　2.1　タンパク質を標的とする核酸医薬品（アプタマー、CpGオリゴなど）
　2.2　核酸を標的とする核酸医薬品(アンチセンス、siRNAなど)
　2.3　多様な核酸医薬品の中でのsiRNAの利点と欠点

3.RNA干渉における広義の副作用
　3.1　siRNAの塩基配列に依存した狭義のオフターゲット効果
　3.2　免疫応答によるオフターゲット効果

4.作用機序に基づいた核酸医薬品としてのsiRNA開発
　4.1　塩基配列に依存したオフターゲット効果の分子機構とオフターゲット効果のないsiRNAの開発
　4.2　化学修飾を利用したオフターゲット効果の分子機構とオフターゲット効果のないsiRNAの開発
　4.3　立体障害を利用したオフターゲット効果のないsiRNAの開発

5.核酸医薬品としてのsiRNAの開発の歴史
　5.1　核酸医薬品としてのsiRNA開発の歴史
　5.2　siRNAデリバリー剤の開発
　5.3　siRNA修飾の開発
　5.4　世界初のsiRNA医薬品オンパットロ

6.siRNA開発の展望
　6.1　特定の遺伝子を標的としたsiRNA医薬品開発
　6.2　特定の遺伝子変異を標的としたsiRNA医薬品開発

（質疑応答）

セミナー講師

東京大学大学院理学系研究科 生物科学専攻　准教授 理学博士 　程 久美子 先生
■主経歴
1987年4月　 三菱化成生命科学研究所・特別研究員
1989年2月　 日本医科大学・医学部・薬理学教室・助手/講師/助教授
2002年3月　 東京大学・大学院理学系研究科・生物化学専攻・生物情報科学学部教育特別プログラム・特任助教授
2006年4月　 東京大学・大学院理学系研究科・生物化学専攻・助教授
2006年4月　 東京大学・大学院新領域創成科学研究科・情報生命科学専攻・助教授兼担
2014年4月　 東京大学・大学院理学系研究科・生物科学専攻・准教授
2014年4月　 東京大学・大学院新領域創成科学研究科・メディカル情報生命専攻・准教授兼担
現在に至る
■専門・得意分野
生物情報科学、ゲノム生物学、RNA情報学、核酸医薬
■本テーマ関連学会・協会での活動
日本核酸医薬学会評議員（2016〜）

セミナー受講料

1名41,800円(税込（消費税10％）、資料付)
　＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき30,800円
　＊学校法人割引；学生、教員のご参加は受講料50％割引。