ドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロス時代の希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)開発最前線【日本導入時に考えるべき薬事戦略と臨床開発アプローチ】

先駆け審査、・オーファンドラッグ指定取得やPMS活用のポイント
国際共同治験、小児・超希少疾患へのアプローチ


薬事制度・戦略と規制対応や日本導入時に考慮すべき薬価、承認申請について解説
日本導入時に求められる実務的知識を体系的に提供します!


開催日時

 【Live配信受講】2025年12月9日(火)  13:00~16:30
 【アーカイブ配信】2025年12月23日(火)  まで受付(配信期間:12/23~1/15)

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【項目】※クリックするとその項目に飛ぶことができます

    セミナー趣旨

     本講座では、日本におけるドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロスの現状と背景を解説し、希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)開発の課題や最新動向について総合的に学びます。薬事戦略、臨床開発アプローチ、リアルワールドデータ活用など多角的視点から、今後の希少疾患治療薬開発の最前線を紹介します。市場や制度の違いにも触れ、日本導入時に求められる実務的知識を体系的に提供します。

    習得できる知識

     ・日本と海外のドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロス問題の実態と背景
    ・希少疾患の定義や市場動向、患者支援・啓発活動
    ・希少疾病用医薬品開発における薬事制度・戦略と規制対応
    ・RWDの活用など、最新の臨床開発アプローチ
    ・日本導入時に考慮すべき薬価、承認申請、今後の展望

    セミナープログラム

    1.ドラッグラグ/ドラッグロスの現状と背景
     ・日本および海外のドラッグラグ、ドラッグロスの実態
     ・各国の創薬潮流や事業動向、国の対策と課題
     
    2.希少疾患の概要
     ・希少疾患および難病の定義
     ・患者団体の活動・疾病啓発
     
    3.市場・事業機会
     ・希少疾患治療薬市場の規模・成長予測
     ・アカデミア・米国ベンチャー発の創薬動向
     ・スペシャルティファーマによるアライアンス戦略
     ・日本と海外の薬価制度の違い、高薬価事例
     
    4.薬事戦略・規制対応
     ・日本の希少疾患薬に関する薬事制度(先駆け審査等)
     ・オーファンドラッグ指定取得やPMS活用のポイント
     
    5.開発アプローチ最前線
     ・国際共同治験、小児・超希少疾患へのアプローチ
     ・RWD・レジストリの活用と将来展望
     ・関連規制、RWDの活用事例
     ・今後のRWD・AI活用による展望
     ・DCT(分散型治験)等の最新手法 

    □質疑応答(ぜひ音声でご質問ください)□

    セミナー講師

    アッヴィ(同) 開発本部 神経・精神領域開発部 部長 
    医学博士 小串 健太郎 氏

    <ご略歴>
    複数の内資系製薬会社で臨床開発業務(オペレーション、計画立案および承認申請)に従事したのち、米国Otsuka Pharmaceutical Development &Commercialization勤務を経て、大塚製薬株式会社にてリアルワールドデータ活用および日本版HTAに対応する組織の立ち上げに従事。その後、開発本部や導入品のアライアンスマネジャーなどを歴任・兼任し、ルンドベック・ジャパン株式会社での臨床開発部 部長を経て、2022年より現職。

    <ご専門>
    臨床開発、リアルワールドデータ、医療経済

    <著書>
    書籍「リアルワールドデータの使用目的に応じた解析手法 -各データベースの選択と組み合わせ-」を共著

    <業界での関連活動>
    DIA HEORワークショップ プログラム委員長(2023年10月現在)

    セミナー受講料

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