
ドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロス時代の希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)開発最前線【日本導入時に考えるべき薬事戦略と臨床開発アプローチ】
先駆け審査、・オーファンドラッグ指定取得やPMS活用のポイント
国際共同治験、小児・超希少疾患へのアプローチ
薬事制度・戦略と規制対応や日本導入時に考慮すべき薬価、承認申請について解説
日本導入時に求められる実務的知識を体系的に提供します!
開催日時
【Live配信受講】2025年12月9日(火) 13:00~16:30
【アーカイブ配信】2025年12月23日(火) まで受付(配信期間:12/23~1/15)
Live(Zoom)配信受講者には、特典(無料)として「アーカイブ配信」の閲覧権が付与されます。
オンライン講習特有の回線トラブルや聞き逃し、振り返り学習にぜひ活用ください。
セミナー趣旨
習得できる知識
・日本と海外のドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロス問題の実態と背景
・希少疾患の定義や市場動向、患者支援・啓発活動
・希少疾病用医薬品開発における薬事制度・戦略と規制対応
・RWDの活用など、最新の臨床開発アプローチ
・日本導入時に考慮すべき薬価、承認申請、今後の展望
セミナープログラム
・日本および海外のドラッグラグ、ドラッグロスの実態
・各国の創薬潮流や事業動向、国の対策と課題
2.希少疾患の概要
・希少疾患および難病の定義
・患者団体の活動・疾病啓発
3.市場・事業機会
・希少疾患治療薬市場の規模・成長予測
・アカデミア・米国ベンチャー発の創薬動向
・スペシャルティファーマによるアライアンス戦略
・日本と海外の薬価制度の違い、高薬価事例
4.薬事戦略・規制対応
・日本の希少疾患薬に関する薬事制度(先駆け審査等)
・オーファンドラッグ指定取得やPMS活用のポイント
5.開発アプローチ最前線
・国際共同治験、小児・超希少疾患へのアプローチ
・RWD・レジストリの活用と将来展望
・関連規制、RWDの活用事例
・今後のRWD・AI活用による展望
・DCT(分散型治験)等の最新手法
□質疑応答(ぜひ音声でご質問ください)□
セミナー講師
医学博士 小串 健太郎 氏
<ご略歴>
複数の内資系製薬会社で臨床開発業務(オペレーション、計画立案および承認申請)に従事したのち、米国Otsuka Pharmaceutical Development &Commercialization勤務を経て、大塚製薬株式会社にてリアルワールドデータ活用および日本版HTAに対応する組織の立ち上げに従事。その後、開発本部や導入品のアライアンスマネジャーなどを歴任・兼任し、ルンドベック・ジャパン株式会社での臨床開発部 部長を経て、2022年より現職。
<ご専門>
臨床開発、リアルワールドデータ、医療経済
<著書>
書籍「リアルワールドデータの使用目的に応じた解析手法 -各データベースの選択と組み合わせ-」を共著
<業界での関連活動>
DIA HEORワークショップ プログラム委員長(2023年10月現在)
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