核酸医薬品のCMC戦略と品質評価

セミナー趣旨

　核酸医薬品は、アンチセンス核酸、siRNA、mRNAなどを基盤とする新たな創薬モダリティとして急速に発展している。近年はGalNAcやLNPによるDDSに加え、環状RNA（circRNA）、自己増幅型RNA（saRNA）、RNA editingなど次世代技術の実用化も進む。一方で、品質特性や不純物管理、分析法、製造工程など低分子・抗体医薬品とは異なるCMC戦略が求められる。
　本講義では、最新のICH・PMDA・FDA・EMAの規制動向を踏まえ、製造技術、品質評価、技術移転、承認申請まで、核酸医薬品開発に必要な実践的知識を体系的に解説する。

習得できる知識

〇 核酸医薬品におけるCMC戦略および品質評価の全体像
〇 アンチセンス核酸、siRNA、mRNA、環状RNA（circRNA）、自己増幅型RNA（saRNA）など、最新モダリティの特徴と品質管理上の留意点
〇 化学修飾、DDS（LNP、GalNAc等）、分析法、不純物管理を含む品質設計（Quality by Design：QbD）の考え方
〇 合成・精製・分析・製剤化の各工程における技術的課題とその解決方法
〇 技術移転、CDMO活用、スケールアップおよび商業生産におけるリスクマネジメント
〇 非臨床試験、臨床開発、CTD Module 3作成までを見据えたCMC戦略の実践
〇 PMDA・FDA・EMA・ICHの最新規制動向とグローバル開発に必要な品質保証・規制対応の考え方
〇 AIやデジタル技術を活用した核酸医薬品開発の最新動向と、Quality Governanceの実践的アプローチ

セミナープログラム

　1．核酸医薬が切り拓く新たな創薬モダリティ
　　1.1 核酸医薬市場の現状と将来展望
　　　・ 世界市場と開発トレンド
　　　・ 創薬パラダイムの変化
　　　・ 日本企業の競争力
　　1.2 核酸医薬開発におけるCMC戦略の重要性
　　　・ CMCと開発リスクマネジメント
　　　・ Target Product Profile（TPP）の考え方
　　　・ Quality by Design（QbD）の基本概念
　　1.3 最新の規制動向と承認事例
　　　・ PMDA・FDA・EMA・ICHの動向
　　　・ 最新承認品目から学ぶCMC戦略

　2．核酸医薬品の概要と次世代モダリティ
　　2.1 核酸医薬品の分類
　　　・ アンチセンス核酸（ASO）
　　　・ siRNA
　　　・ mRNA
　　　・ アプタマー
　　2.2 次世代モダリティ
　　　・ 環状RNA（circRNA）
　　　・ 自己増幅型RNA（saRNA）
　　　・ RNA editing
　　　・ CRISPR関連RNA
　　2.3 遺伝子治療・細胞治療との違い

　3．分子設計・化学修飾・DDS戦略
　　3.1 配列設計と化学修飾
　　　・ PS
　　　・ 2'-OMe
　　　・ 2'-MOE
　　　・ LNA
　　　・ GalNAc修飾
　　3.2 DDS設計
　　　・ LNP
　　　・ GalNAc
　　　・ 次世代DDS（Exosome、組織選択的デリバリー等）
　　　・ DDSと品質特性 
　　3.3 知的財産と構造設計戦略

　4．CMC戦略と製造工程設計
　　4.1 CMC全体設計
　　　・ CQA・CPP・Control Strategy 
　　　・ リスクマネジメント
　　4.2 合成プロセス
　　　・ 固相合成
　　　・ 液相合成
　　　・ 酵素合成
　　4.3 精製・製剤化
　　　・ HPLC
　　　・ IEC
　　　・ UF/DF
　　　・ 製剤設計
　　4.4 技術移転・スケールアップ・商業化

　5．品質評価・分析法・不純物管理
　　5.1 Critical Quality Attributes（CQA）
　　5.2 分析法開発
　　　・ LC-MS
　　　・ CE
　　　・ NGS
　　　・ Digital PCR
　　　・ ICH Q2(R2)・ICH Q14への対応
　　5.3 不純物管理
　　　・ 配列関連不純物
　　　・ 化学修飾由来不純物
　　　・ dsRNA
　　　・ 残留DNA・酵素
　　　・ 残留試薬・残留溶媒
　　5.4 安定性評価と規格設定

　6．Quality by DesignとQuality Governance
　　6.1 QbDの実践
　　6.2 Control Strategy
　　6.3 Process Validation
　　6.4 ライフサイクルマネジメント
　　6.5 AI・デジタル技術を活用した品質評価

　7．CDMO・技術移転・サプライチェーンマネジメント
　　7.1 技術移転戦略
　　7.2 CDMOマネジメント
　　7.3 品質契約と責任分担
　　7.4 グローバルサプライチェーン管理

　8．非臨床・臨床開発とのインターフェース
　　8.1 オフターゲット評価
　　8.2 ADME
　　8.3 毒性評価
　　8.4 初回投与量設定と臨床移行

　9．承認申請とグローバル規制戦略
　　9.1 治験薬GMP
　　9.2 CTD Module 3作成
　　9.3 PMDA・FDA・EMA対応
　　9.4 グローバル同時開発と変更管理

　10．ケーススタディと最新トピックス
　　10.1 承認品目から学ぶCMC戦略
　　　・ Onpattro
　　　・ Leqvio
　　　・ Amvuttra
　　　・ Kostaive（レプリコンRNAワクチン） など
　　10.2 AIが変える核酸医薬開発
　　10.3 次世代RNA医薬と今後の展望
　　10.4 日本企業の競争力強化戦略

　11．まとめ
　　11.1 核酸医薬開発成功のためのCMC戦略
　　11.2 Quality GovernanceとDrug Architectureによる開発・品質・規制・事業戦略の統合
　　11.3 質疑応答・ディスカッション

キーワード：
医薬品,核酸,バイオ,再生医療,開発,薬事,講習会,研修,セミナー

セミナー講師

合同会社鈴木聡薬業事務所 代表社員　鈴木 聡 氏

【専門】
バイオロジクス、再生医療等製品、希少疾患薬の薬事・品質(RA・QA)および信頼性保証業務

【略歴】
1) 職歴
持田製薬株式会社、バイオサイエンス研究所、経営企画室新規事業グループ等
・抗体診断薬、バイオ医薬品、創薬研究企画、臨床開発、製造販売後調査、薬事規制対応
・経営企画室新規事業(ベンチャー投資、機能性食品・化粧品・医療機器等)
YLバイオロジクス株式会社、事業開発・開発薬事部長
・バイオ後続品
オーファンパシフィック株式会社、信頼性保証本部長、総括製造販売責任者
・希少疾患薬、血液製剤・特定生物製剤、遺伝子組み換え医薬品等
サンバイオ株式会社、信頼性保証部、再生医療等製品総括製造販売責任者
・骨髄液由来間葉系幹細胞(MSC)再生医療等製品
Boyd & Moore Executive search
・経営、市場調査。外資日本法人のスタートアップ支援
IPSEN株式会社(仏パリ本社)、設立時代表取締役、総括製造販売責任者
・希少疾患(ウルトラオーファン)、起業・事業計画・製版業取得・ファブレス経営
海和製薬株式会社(中国上海市本社)、Cooperate Office Officer、総括製造販売責任者
・低分子医薬品抗がん剤、中国のバイオ・製薬産業調査
レグセル株式会社(大阪大学発ベンチャー)、Vice President薬事・信頼性保証担当
・抑制性T細胞、がん免疫
2023.10-2024.1
Global Regulatory Partners合同会社(米国籍薬事コンサル会社)、Senir Director RA&QA:
・外国企業の日本参入薬事支援
2024.1-現在
合同会社鈴木聡薬業事務所、代表社員:
・主に大学発ベンチャーの創業・薬事支援。外国CMO会社、薬事コンサル会社の日本パートナー

2)社外活動
一般社団法人日本薬業支援家協会　代表
東京科学大学中分子創薬コンソーシアム　会員
PARKS事業化プロデューサー(プレCxO)
・大学発知財の事業化、モダリティ・創薬手法構築、事業計画・IPO等
企業・団体アドバイザー
・品質・薬事、起業・スタートアップ支援
・国際幹細胞臨床研究会(iscra)　理事
所属団体個人会員
・再生医療学会、ゲノム編集学会、バイオインダストリ協会(JBA)
・臨床試験学会、核酸医薬学会、遺伝子細胞治療学会、腫瘍免疫学会
・厚生労働省(MEDISO)、日本CFO協会

3)学習歴
・東京理科大学薬学部、大学院(生化学)
・東京医科歯科大学大学院博士課程(生命情報学)
・東京大学薬学部研究員(ITヘルスケア)
・英国Anglia Ruskin University (MBA)
・中央大学法学部通信課程

セミナー受講料

49,500円（税込、資料付）
■ 非会員の方は1名につき49,500円（税込み）です。
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　・2名同時申込で両名とも会員登録をしていただいた場合、計49,500円（2人目無料）です。
　・3名以上同時申込は1名につき27,500円（税込）です。
　　※参加者全員の会員登録が必要です。登録料や年会費などは一切かかりません。


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　 すべて無料で年会費・更新料・登録費は一切かかりません。
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