siRNA核酸医薬品の研究開発動向と実用化へ向けた今後の展開

セミナー趣旨

  これまでの創薬の主流は抗体医薬品や低分子医薬品であったが、これからの創薬モダリティーとして、核酸医薬品が注目を集めている。これまでの医薬品がタンパク質をターゲットとするのに対して、核酸医薬品はRNA分子をターゲットにできるというメカニズムの違いにより、アンメットメディカルニーズに対応できる。世界で初めてsiRNAが核酸医薬品として承認されたのは2018年であるが、2022年までに既に5つのsiRNAが承認された。本セミナーでは、核酸医薬品の中でもめざましい進展をとげているsiRNAについて、その研究開発動向と医療応用にむけた今後の展開について概説する。

受講対象・レベル

・アカデミア
・製薬企業
・官公庁

習得できる知識

・核酸医薬品開発の歴史
・siRNAの開発の歴史
・RNA干渉の基本的知識
・siRNAによるオフターゲット効果の分子機構
・標的遺伝子特異的siRNAの設計法
・核酸医薬品として認可されたsiRNAの特徴
・今後の核酸医薬品としてのsiRNAの展望

セミナープログラム

1．RNA干渉の発見と分子機構
　1-1.線虫におけるRNA干渉の発見
　1-2.ヒトでもRNA干渉が起こることの発見
　1-3.ヒトでRNA干渉効果が高いsiRNAの特徴とその原理的理由
         ～3つの研究グループによるsiRNA選択方法の共通点と相違点～
　1-4.ヒトにおけるRNA干渉の分子機構
2．医薬品の種類と作用点
　2-1.核酸医薬品と抗体医薬品・低分子医薬品との違い ～遺伝子発現における作用点の違い～
　2-2.タンパク質を標的とする核酸医薬品 ～アプタマー、CpGオリゴ～
　2-3.RNAを標的とする核酸医薬品 ～アンチセンス、siRNA～
　2-4.アンチセンスとsiRNAの作用機序の違いによる使い分け
         ～アンチセンスとsiRNAの作用機序の違いとそれに適した標的遺伝子～
3．siRNAによるRNA干渉における副作用であるオフターゲット効果の分子機構
　3-1.siRNAの塩基配列に依存したオフターゲット効果の分子機構
         ～siRNAシード領域と相補的な塩基配列をもつオフターゲット遺伝子に対する抑制効率を決める熱力学的要因～
　3-2.siRNAの免疫応答によるオフターゲット効果の分子機構 ～siRNAによる自然免疫応答とオフターゲット効果～
4．siRNAによるオフターゲット効果を回避する方法
　4-1.塩基配列に依存したオフターゲット効果を回避できるsiRNA配列の選択方法
　4-2.RNAの化学修飾を利用した立体障害によるオフターゲット効果を回避する方法とその分子機構
5．薬として認可されたsiRNA医薬品の開発の歴史と特徴
　5-1.核酸医薬品としてのsiRNA開発の歴史
　5-2.医薬品として認可されたsiRNAとそれらの共通の特徴
　5-3.siRNAデリバリー剤の開発 ～内包型、リガンド型の違い～
　5-4.siRNA修飾技術
6．医療応用にむけて開発すべきsiRNA医薬品の最新動向と今後の展望
　6-1.特定の遺伝子を標的としたsiRNA医薬品開発
　6-2.特定の遺伝子変異を標的としたsiRNA医薬品開発
7．まとめ
＜終了後、質疑応答＞

■講演中のキーワード
   核酸医薬品、siRNA、RNA干渉、オフターゲット効果、DDS

セミナー講師

 程 久美子 先生   東京大学 大学院理学系研究科 准教授 博士(理学)　

セミナー受講料

【オンラインセミナー（見逃し視聴なし）】：1名41,800円(税込（消費税10％）、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき30,800円

【オンラインセミナー（見逃し視聴あり）】：1名47,300円(税込（消費税10％）、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき36,300円

＊学校法人割引；学生、教員のご参加は受講料50％割引。

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