ゲノム編集技術の基礎から最先端の医療応用まで-培養細胞での実験/臨床応用の現状/iPS細胞との融合技術/DDS技術開発など最新の研究開発状況-

セミナー趣旨

  2020年のノーベル化学賞に輝いたCRISPR-Cas9技術。ゲノム上の狙った箇所にDNA損傷を誘導することで塩基配列を書き換えることができ、遺伝子機能解析や疾患研究はもちろんの事、遺伝子変異が原因で引き起こされる難病に対する新しいゲノム編集治療への応用も期待されています。ただし、ゲノム編集技術はこれまでに無いパワフルな技術ですが、決して万能ではなく、適切な標的選定、実験デザイン、そして送達技術が重要となります。本セミナーでは、実際に培養細胞でゲノム編集実験を行う場合の注意点、ゲノム編集技術を用いた世界の臨床開発動向、iPS細胞とゲノム編集を組み合わせてできること、そして疾患治療で鍵となるDDS(送達)技術について、取り上げます。歴史的背景や基本原理に加えて、日進月歩の最先端のゲノム編集研究を、我々の研究成果も交えて紹介し、今後のゲノム編集研究やゲノム編集治療の展開について一緒に議論できればと思います。

習得できる知識

・CRISPR-Casを中心としたゲノム編集技術の基礎
・ガイドRNAの設計に関するいろは
・培養細胞でゲノム編集を行う際のコツ
・ゲノム編集の臨床応用例とそのポイント

セミナープログラム

1．ゲノム編集とは？
・ゲノム編集の定義とコンセプト
・従来の遺伝子組換えや遺伝子治療との違い
・ゲノム編集技術の歴史的背景
・世界中で使用されるCRISPR-Cas9の原理と特徴
・新規国産ゲノム編集技術CRISPR-Cas3とは？

2．培養細胞でのゲノム編集実験の実際-実験の流れ、操作上の注意点-
・実験デザインの考え方
・ガイドRNAのデザイン方法
・培養細胞への導入方法
・ノックイン/ノックアウトの実際
・ゲノム編集の検出・評価方法

3．ゲノム編集の臨床応用例
・世界中で進むゲノム編集の臨床応用
・従来の遺伝子補充治療とゲノム編集治療との違いと標的疾患
・Ex vivoゲノム編集治療の例：AIDS/HIV、CAR-T
・In vivoゲノム編集治療の例: 血友病B、レーバー先天性黒内障

4．ゲノム編集とiPS細胞の融合でできること
・病態解析や疾患研究応用
・免疫拒絶を回避し細胞治療の汎用化を目指すHLA編集技術

5. In vivoゲノム編集治療の鍵となる送達(DDS)技術
・ウイルスベクターの課題
・非ウイルス性送達技術
・筋ジストロフィー治療への応用

6. ゲノム編集治療のこれから
・想定されるリスクと対処方法
・オフターゲットリスクをどう評価し対応するか？　
・今後の展望　等

■講演中のキーワード
   ゲノム編集、クリスパー、キャスナイン、iPS細胞、遺伝子治療、オフターゲット、DDS、非ウイルスベクター

セミナー講師

 堀田 秋津 先生   京都大学iPS細胞研究所 主任研究員・講師

セミナー受講料

【オンラインセミナー（見逃し視聴なし）】：1名41,800円(税込（消費税10％）、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき30,800円

【オンラインセミナー（見逃し視聴あり）】：1名47,300円(税込（消費税10％）、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき36,300円

＊学校法人割引；学生、教員のご参加は受講料50％割引。

受講について

※本講座は、お手許のPCやタブレット等で受講できるオンラインセミナーです。

配布資料・講師への質問等について

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申込み時に（見逃し視聴有り）を選択された方は、見逃し視聴が可能です

• 開催5営業日以内に録画動画の配信を行います（一部、編集加工します）。
• 視聴可能期間は配信開始から1週間です。
  セミナーを復習したい方、当日の受講が難しい方、期間内であれば動画を何度も視聴できます。
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