米国治験の基礎・実践セミナー（2021）〜米国における治験の実情〜−米国治験のKnowHow、CRO選定・治験マネジメントの実際、FDA交渉、スピード承認の具体策−

セミナー趣旨

　2020年にFDAが承認した新薬は、新薬承認申請（NME）40品目と生物製剤承認申請（BLA）の13品目を合わせて53品目で、2000年以降で最多だった2018年の59品目に次いで多かった年になりました。COVID-19が蔓延した厳しい状況にもかかわらず、米国での承認数は高い数字で堅調に推移しました。
　迅速かつ確実に承認申請を得るために申請側がチャレンジすべき制度を活用した詳細をみますと、2012年より新たに迅速承認審査プログラムに加わったBreakthrough Therapy（画期的治療薬）認可品目の承認数は22で42%でした。企業側がこの制度を大いに活用していることが分かります。オーファン申請を行い承認された品目数は31で58%、早期承認を得るためのpriority review品目となったのは30で57%、半数以上の品目が早期承認制度を活用しています。また、「抗生物質開発インセンティブ法」に基づいて設けた抗菌剤促進策の一環であるQIDP（Qualified Infectious Disease Products）の指定を受けると，通常の販売独占期間に加え，5年間の延長が付与されます。これらの制度を活用している日本企業はまだ少なく、米国に拠点をおくグローバル企業のみです。対象疾患がオーファン指定を受けるとさらに7年間が加算され、12年間販売を独占でき、特許満了までの期間が短くなった薬物には、魅力的な制度です。
　大手製薬会社は、これらの迅速承認審査プログラムを活用するように、対象疾患を細分化しています。未だに市場サイズに固執した開発戦略をとっていることは、時代遅れなのかもしれません。ユニークなシーズで希少疾患に臨床チャレンジする時代の到来です。FDAは「一疾患一薬剤」を謳っていますので、承認の可能性が高くなります。
　米国で臨床開発を成功させるためのKey playerは、FDA、CRO、Investigatorです。
　本セミナーでは基礎編として、海外治験経験の少ない国内製薬メーカーはどのように海外治験をしたらいいのかを、実体験を踏まえて説明します。米国開発のパートナーとなる大小CROの紹介をして、米国内2,000社以上の中から自分のニーズに合ったCRO選択方法の提案、FDAへのIND・NDA申請システム、FDAミーティングの進め方・その後のFDAとのやり取り等を説明します。
　実践編として文化・思考の違う米国CROのコントロール・マネジメントのやり方等を、米国で臨床開発が完了した薬剤のPhase 1, 2, 3試験の経験に基づいた具体的事例を交えてお話します。開発メンバーが少人数でも、米国CROや関連ベンダー（IP labeling・IWRS）の選定・契約・オペレーションに直接関わるべきで、その効用の実例をお示しします。特に、日本を拠点としての海外CROのコントロールにはコツが必要です。
　試験データを左右するInvestigatorとの関わり方もセンシティブな問題で、私の経験を元にHow toをご提案します。また、開発品のタイプにより米国申請の戦略が異なりますので、より効率的な開発戦略プランの実績をお示しします。
　COVID-19により、治験事情・環境が大きく変わりました。このようなパンデミックは再拡大する可能性も大きく、その対応が非常に重要です。最新事情をお話いたします。
　本セミナーを３―４つのパートに分けて、受講者の方からの質問をいただき、私が開発企業側に立った回答をいたします。当日、米国CROに勤務されている方をゲストに迎え、違った角度からのご意見をいただき、ディスカッションできければと企画してます。CROへの具体的かつセンシティブな質問等をしていただき、疑問が解消できればと思います。
　私からだけのone wayにならないように有意義な時間を共有できればと思います。参加される方々が推進されている現プロジェクトの大きな進捗が得られるようなセミナーになれば幸いです。

習得できる知識

• 米国治験にかかわるCROの実際、FDAへの申請制度等の基礎知識が得られる。
• 臨床phase別の米国CROの選定・マネジメントのヒントが得られる。
• より良い患者リクルートの方策が見つかる。
• FDAとの日本からのオンラインミーティングのやり方が分かる。
• FDAとの交渉術のポイント・コツが得られる。
• 米国臨床の具体的事例から自社開発品の米国治験戦略の参考となる。
• 期間短縮承認を目指した開発戦略が立案できるようになる。
• 開発期間が短いジェネリック薬、OTC薬、デバイス品開発の方法が取得できる。
• 米国勤務後の情報交換ができる。
• 米国臨床開発に関するconsultation会社の紹介を受けられる。

セミナープログラム

＜基礎編＞

1. 日米製薬業界を取り巻く環境
   1. 治験の期間、承認期間の違い
   2. 日米の薬価の違い
   3. FDA承認薬の傾向
   4. FDAの承認審査プログラム
   5. Breakthrough Therapy指定制度
   6. 製薬会社再編
2. 米国治験実施体制の実際
   1. チーム体制、IRB、治験費用、患者エンロールの促進
   2. CROの設備、治験広告
   3. CRO選定の考え方
3. 米国薬剤開発のKnow How
   1. 研究から開発へ：早期から考慮すべき点
   2. FDAの組織と承認要件
   3. FDAミーティングの進め方とコツ、FDAとの交渉
   4. IND申請での留意点とマネジメント
   5. NDA申請と4つの迅速審査プログラム、優遇制度
   6. 日本企業（が米国拠点を置き、臨床開発する理由）

質疑応答

＜実践編＞

4. 米国治験（Phase 1, 2, 3）を実施するための留意点
   1. Phase 1 試験の施設選定の実際
   2. Phase 2 試験のCRO選定の実際
   3. Phase 3 試験のCRO選定の実際
   4. CROコントロールの方法と費用交渉のコツ
   5. 治験施設との契約・Investigatorとの関係づくり
   6. Team構成協議・施設コスト設定・スケジュール
   7. 米国のSMO
   8. 良好な患者リクルートのヒント
   9. プロトコール遵守のためのケア
   10. 原資料データの保管（ALCOA原則）
5. 米国治験の実態と戦略
   1. Endpoint設定の重要性
   2. 日本人の定義
   3. 臨床試験デザイン、統計解析及び治験データマネジメント上の留意点
   4. グローバル開発例と期間短縮POCモデル例
   5. オーファン薬開発
   6. ジェネリック薬開発
   7. ライフサイクルマネジメント例
   8. OTC薬開発
   9. デバイス品開発
   10. COVID-19の取り組み
   11. Virtual trialの現状と将来像
6. FDA当局の動き（規制関連、承認審査方針、指摘事項など）

 質疑応答

過去参加者の主な感想

• 大変参考になりました。
• とても有意義な講義でした。ありがとうございました。
• 本日のセミナーでは、ご経験された内容の話が多く、大変ためになりました。
• 今現在の話が多く、リアリティがあった。
• すごくわかりやすかった。このような内容のものをたくさん実施していただきたいです。
• 大変わかりやすかった。自分の業務と重ねながらイメージすることが出来ました。
• 実際に沿った話をしていただけたので、分かりやすかった。
• 現場の臨場感が伝わってくる、良いセミナーだった。
• 米国治験を実施する上で、現場で困っている点を聞くことが出来、大変参考になった。
• 経験談を多く話していただけたので、最後まで全く飽きずに興味を持って聞くことが出来ました。
• 生の経験・体験は大変説得力があり、とても有意義な時間だった。
• 小河先生の豊富なUSでのご経験に裏打ちされた数多くのノウハウを分かりやすく解説いただき大変参考になりました。
• 先生のご経験から、「出会い」と「コミュニケーション」が大切だと学びました。
• モチベーションアップの話は参考になった。
• 実践的でおもしろく、わかりやすかったです。
• 質問に丁寧にご回答いただき、理解が深まりました。
• すべての質問に丁寧にお答えいただいて、わかりやすかった。

セミナー講師

Senju USA, Inc., President 医学博士（PhD） 小河 貴裕 先生

セミナー受講料

【オンラインセミナー（見逃し視聴なし）】1名44,000円(税込（消費税10％）、資料付)
　＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき33,000円

【オンラインセミナー（見逃し視聴あり）】1名49,500円(税込（消費税10％）、資料付)
　＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき38,500円

＊学校法人割引；学生、教員のご参加は受講料50％割引。

受講について

※本講座は、お手許のPCやタブレット等で受講できるオンラインセミナーです。

配布資料・講師への質問等について

• 配布資料はPDF等のデータで送付予定です。受取方法はメールでご案内致します。
  （開催1週前～前日までには送付致します）。
  ※準備の都合上、開催1営業日前の12:00までにお申し込みをお願い致します。
  （土、日、祝日は営業日としてカウント致しません。）
• 当日、可能な範囲で質疑応答も対応致します。
  （全ての質問にお答えできない可能性もございますので、予めご容赦ください。）
• 本講座で使用する資料や配信動画は著作物であり、
  無断での録音・録画・複写・転載・配布・上映・販売等を禁止致します。

下記ご確認の上、お申込み下さい

• PCもしくはタブレット・スマートフォンとネットワーク環境をご準備下さい。
• ご受講にあたり、環境の確認をお願いしております（20Mbbs以上の回線をご用意下さい）。
  各ご利用ツール別の動作確認の上、お申し込み下さい。
• 開催が近くなりましたら、当日の流れ及び視聴用のURL等をメールにてご連絡致します。

Zoomを使用したオンラインセミナーとなります

• ご受講にあたり、環境の確認をお願いしております。
  お手数ですが下記公式サイトからZoomが問題なく使えるかどうか、ご確認下さい。
  → 確認はこちら
  ※Skype／Teams／LINEなど別のミーティングアプリが起動していると、Zoomでカメラ・マイクが使えない事があります。お手数ですがこれらのツールはいったん閉じてお試し下さい。
• Zoomアプリのインストール、Zoomへのサインアップをせずブラウザからの参加も可能です。
  ※一部のブラウザは音声（音声参加ができない）が聞こえない場合があります。
  　必ずテストサイトからチェック下さい。
  　対応ブラウザーについて(公式) ;
  　「コンピューターのオーディオに参加」に対応してないものは音声が聞こえません。

申込み時に（見逃し視聴有り）を選択された方は、見逃し視聴が可能です

• 開催5営業日以内に録画動画の配信を行います（一部、編集加工します）。
• 視聴可能期間は配信開始から1週間です。
  セミナーを復習したい方、当日の受講が難しい方、期間内であれば動画を何度も視聴できます。
  尚、閲覧用のURLはメールにてご連絡致します。
  ※万一、見逃し視聴の提供ができなくなった場合、
  （見逃し視聴有り）の方の受講料は（見逃し視聴無し）の受講料に準じますので、ご了承下さい。
  →こちらから問題なく視聴できるかご確認下さい（テスト視聴動画へ）パスワード「123456」