【中止】遺伝子治療用製品の基礎〜開発・承認申請−承認申請を見据えた考慮すべきポイント−

セミナー趣旨

　改正された薬事法（薬機法）において遺伝子治療用製品は、医薬品・医療機器から独立した再生医療等製品カテゴリーに含まれ、アンメット・メディカル・ニーズに応えるものとして国民の期待も高まっている。遺伝子治療にはin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療に大別され、用いられるベクターも異なるが、欧米では2017年から、わが国でも2018年から製品の承認が相次いでおり、治験中の製品も多い。
　本講座では、代表的な遺伝子治療用ベクターの紹介と適応疾患、カルタヘナ対応から始め、ベクターの品質設計や非臨床安全性試験、（早期）臨床試験デザイン等、承認申請を見据えて製品開発を進めていく上で考慮すべきポイントについて述べる。また、開発の要所要所で必要となる機構相談が実りあるものになるよう、その進め方のコツについても説明する。あわせて、演者の所属施設におけるin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療の実例についても紹介したい。

習得できる知識

・遺伝子治療用ベクターの種類と適応
・カルタヘナ対応
・ベクターの品質設計と非臨床安全性試験の考え方
・臨床試験（特にI相〜II相早期）における留意点
・機構相談の進め方

セミナープログラム

1.遺伝子治療概説
　1.1　遺伝子治療の概念
　1.2　代表的なベクター
　1.3　世界の現状

2.治験開始まで
　2.1　品質
　2.2　非臨床安全性
　2.3　カルタヘナ対応

3.治験から承認申請へ
　3.1　臨床試験デザイン
　3.2　条件及び期限付き承認制度
　3.3　先駆け審査指定制度

4.開発のツール
　4.1　RS総合相談・RS戦略相談
　4.2　対面助言
　4.3　自治医大における遺伝子治療臨床試験
　4.4　参照すべき指針・参考URL

（質疑応答）

セミナー講師

自治医科大学 臨床研究支援センター　教授 医学博士   久米 晃啓 先生
■主経歴
1984-1986　神奈川県立こども医療センター小児科レジデント
1990-1992　東北大学附属病院及び関連病院小児科医員
1992-1994　インディアナ大学ポストドクトラルフェロー
1994-1996　熊本大学助手
1996-2000　自治医科大学講師
2001-2014　自治医科大学助教授／准教授
2014-2016　独立行政法人医薬品医療機器総合機構主任専門員
2016-現在　自治医科大学教授
■専門および得意な分野・研究
遺伝子治療学、レギュラトリー・サイエンス
■本テーマ関連学会・協会での活動
・日本遺伝子細胞治療学会理事（2012-現在）
・厚生労働省厚生科学審議会再生医療等評価部会遺伝子治療臨床研究に関する審査委員会委員（2013-現在）
・大阪大学第二特定認定再生医療等委員会委員（2014-現在）
・独立行政法人医薬品医療機器総合機構専門委員（2016-現在）

セミナー受講料

1名41,800円(税込（消費税10％）、資料付)
　＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき30,800円
　＊学校法人割引；学生、教員のご参加は受講料50％割引。